Avidity Biosciences anunció que la compañía completó una reunión previa a la solicitud de la BLA con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) en relación con su próxima solicitud de la BLA de delpacibart zotadirsen (del-zota). Del-zota, que recibió la designación de Terapia Innovadora, es un fármaco en investigación que se evalúa como posible tratamiento para personas con distrofia muscular de Duchenne que presentan mutaciones genéticas susceptibles de omisión del exón 44 (DMD44).
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El momento de la presentación de la BLA se ha actualizado al primer trimestre de 2026 desde la orientación anterior de fines del año 2025 para garantizar que el FDA reciba datos adicionales para respaldar el paquete de química, fabricación y controles (CMC) en el momento de la presentación.
“Nuestra reciente reunión con FDA fue muy colaborativa y nos brindó un camino claro para la presentación de nuestra solicitud de autorización de comercialización (BLA)”, declaró Sarah Boyce, presidenta y directora ejecutiva de Avidity Biosciences. “Para la DMD, la vía de aprobación acelerada en EE. UU. es la mejor y más rápida manera de llevar la del-zota a quienes la necesitan. Agradecemos que la agencia nos haya brindado una orientación clara sobre los datos de CMC que necesita para la presentación, y creemos que esta alineación puede facilitar un proceso de BLA exitoso. Agradecemos enormemente a los revisores dedicados y diligentes de las diversas funciones de FDA, quienes nos permiten avanzar con este programa con la urgencia que merece. Sabemos que cada minuto cuenta para los niños y jóvenes que viven con DMD”.
Avidity confía plenamente en el potencial de del-zota y espera presentar una solicitud de autorización de comercialización (BLA) para del-zota en el primer trimestre de 2026, la primera de las tres solicitudes de BLA planificadas por la compañía durante un período de 12 meses. Además, Avidity continúa preparando un estudio confirmatorio para respaldar la aprobación global total de del-zota.
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