Компания Avidity Biosciences объявила о положительном результате предварительной встречи с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в рамках BLA по предстоящей подаче заявки на препарат делпасибарт зотадирсен (del-zota). Дельпасибарт зотадирсен, получивший статус «прорыв в терапии», является экспериментальным препаратом, который изучается в качестве потенциального средства для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, имеющих генные мутации, подверженные пропуску экзона 44 (DMD44).
Узнать больше: Мутации и делеции, поддающиеся терапии, пропускающей экзон 44
Срок подачи заявки на регистрацию лекарственного препарата (BLA) был изменен с предыдущего срока на конец 2025 года на первый квартал 2026 года, чтобы гарантировать получение FDA дополнительных данных для поддержки пакета по химии, производству и контролю (CMC) на момент подачи заявки.
«Наша недавняя встреча с FDA прошла в условиях активного сотрудничества и определила чёткий путь для подачи заявки на получение разрешения на терапию (BLA)», — заявила Сара Бойс, президент и генеральный директор Avidity Biosciences. «Для пациентов с МДД ускоренная процедура одобрения в США — это лучший и самый быстрый способ предоставить препарат del-zota нуждающимся в нём людям. Мы благодарны агентству за чёткие указания относительно данных CMC, необходимых при подаче заявки, и считаем, что такое согласование может способствовать успешному процессу BLA. Мы высоко ценим преданных своему делу и внимательных экспертов из различных подразделений FDA, которые позволяют нам продвигать эту программу с той безотлагательностью, которой она заслуживает. Мы знаем, что для мальчиков и молодых мужчин, живущих с МДД, важна каждая минута».
Компания Avidity по-прежнему уверена в потенциале del-zota и рассчитывает подать заявку на получение BLA на del-zota в первом квартале 2026 года. Это будет первая из трёх запланированных заявок компании на получение BLA в течение 12 месяцев. Кроме того, Avidity продолжает подготовку подтверждающего исследования для полного одобрения del-zota во всём мире.
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
