أعلنت شركة Avidity Biosciences أنها أجرت اجتماعًا إيجابيًا قبل الحصول على طلب ترخيص بيولوجي جديد مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بخصوص طلب ترخيص بيولوجي جديد لدواء ديلباسيبارت زوتاديرسن (del-zota). ديل-زوتا، الذي حصل على تصنيف العلاج المبتكر، هو دواء تجريبي قيد التقييم كعلاج محتمل للأشخاص المصابين بضمور العضلات دوشين الذين لديهم طفرات جينية قابلة لتخطي الإكسون 44 (DMD44).
يتعلم أكثر: الطفرات والحذف القابل للعلاج بتخطي الإكسون 44
تم تحديث توقيت تقديم طلب BLA إلى الربع الأول من عام 2026 من التوجيه السابق لنهاية عام 2025 لضمان حصول FDA على بيانات إضافية لدعم حزمة الكيمياء والتصنيع والضوابط (CMC) في وقت التقديم.
قالت سارة بويس، الرئيسة والمديرة التنفيذية لـ Avidity Biosciences: "كان اجتماعنا الأخير مع FDA تعاونيًا للغاية، ورسم مسارًا واضحًا للمضي قدمًا في تقديم طلب الحصول على ترخيص بيولوجي". وأضافت: "بالنسبة لـ DMD، يُعد مسار الموافقة المُعجّل في الولايات المتحدة أفضل وأسرع طريقة لتوفير del-zota لمن يحتاجونه. نحن ممتنون للوكالة التي قدمت لنا إرشادات واضحة حول بيانات CMC التي تحتاجها عند التقديم، ونعتقد أن هذا التوافق سيُسهّل عملية الحصول على ترخيص بيولوجي ناجحة. نُقدّر بشدة المراجعين المُخلصين والدؤوبين من مختلف الأقسام داخل FDA الذين يُمكّنوننا من المضي قدمًا بهذا البرنامج بالسرعة التي يستحقها. نحن نُدرك أهمية كل دقيقة للفتيان والشباب الذين يُعانون من DMD".
لا تزال شركة أفيديتي واثقة تمامًا من إمكانات del-zota، وتتطلع إلى تقديم طلب ترخيص بيولوجي لمنتج del-zota في الربع الأول من عام 2026، والذي سيكون الأول من بين ثلاثة طلبات ترخيص بيولوجي مخطط لها خلال فترة 12 شهرًا. بالإضافة إلى ذلك، تواصل أفيديتي إعداد دراسة تأكيدية لدعم الموافقة العالمية الكاملة على del-zota.
اقرأ المزيد: التجارب السريرية لمرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)
