Entrada Therapeutics a annoncé qu'un comité indépendant de surveillance des données (DMC), conformément au protocole de l'étude, a examiné toutes les données de sécurité et de PK disponibles des huit patients qui ont terminé le dosage dans la cohorte 1 de la partie à double aveugle, contrôlée par placebo et à doses multiples croissantes (MAD) de ELEVATE-44-201.
La recommandation d'une augmentation de la dose est un indicateur de résultats positifs.
“ Nous sommes heureux qu’après avoir examiné les données de la cohorte 1 de notre étude ELEVATE-44-201, le comité indépendant de surveillance des données soutienne le lancement de l’administration du dosage à la cohorte 2 à une dose accrue de 12 mg/kg ”, a déclaré Natarajan Sethuraman, PhD, président de la recherche et du développement chez Entrada Therapeutics. “ Étant donné que tous les programmes neuromusculaires de Entrada exploitent le même véhicule d'échappement endosomal, nous sommes convaincus que la progression de cette étude réduit considérablement les risques de nos programmes cliniques et marque un tournant clinique important pour notre entreprise. ». L'établissement de l'innocuité du ENTR-601-44 à la dose de 6 mg/kg constitue une étape importante pour le programme. Nous prévoyons que les données de la cohorte 1 à 6 mg/kg montreront une production de dystrophine à deux chiffres lors de leur publication au deuxième trimestre. En augmentant progressivement la dose jusqu'à 12 mg/kg, nous pensons atteindre une restauration de la dystrophine optimale, comme le confirmeront les données de la cohorte 2 plus tard cette année.”
ELEVATE-44-201 est une étude mondiale en deux parties, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 1/2 évaluant la sécurité, la tolérance et l'efficacité de ENTR-601-44 chez les patients ambulatoires atteints de DMD qui sont susceptibles de subir un saut de l'exon 44. La société a terminé l'administration du traitement à dose maximale administrée (MAD) pour la cohorte 1, et les participants sont passés à la phase 2, en ouvert, comportant 6 doses. La société prévoit de publier les données de la cohorte 1 (6 mg/kg) au deuxième trimestre 2026, celles de la cohorte 2 (12 mg/kg) d'ici la fin de l'année, et celles de la cohorte 3 (jusqu'à 18 mg/kg) ultérieurement. La société prévoit également d'ouvrir une cohorte d'expansion plus tard dans l'année afin d'augmenter le nombre de participants traités dans l'étude ELEVATE-44-201, car cette étude a été conçue pour soutenir une approbation accélérée aux États-Unis. En décembre 2025, la Food and Drug Administration américaine (FDA) a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare à ENTR-601-44.
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