Entrada Therapeutics ने घोषणा की कि एक स्वतंत्र डेटा मॉनिटरिंग कमेटी (DMC) ने अध्ययन प्रोटोकॉल के अनुसार, ELEVATE-44-201 के डबल-ब्लाइंडेड, प्लेसीबो-नियंत्रित, मल्टीपल एसेंडिंग डोज़ (MAD) भाग के कोहोर्ट 1 में खुराक पूरी करने वाले आठ रोगियों से उपलब्ध सभी सुरक्षा और PK डेटा की समीक्षा की है।.
खुराक बढ़ाने की सिफारिश सकारात्मक परिणामों का संकेत है।
“"हमें खुशी है कि हमारे ELEVATE-44-201 अध्ययन के कोहोर्ट 1 डेटा की समीक्षा करने के बाद, स्वतंत्र डेटा निगरानी समिति ने 12 मिलीग्राम/किलोग्राम की बढ़ी हुई खुराक पर कोहोर्ट 2 की खुराक शुरू करने का समर्थन किया है," Entrada Therapeutics में अनुसंधान और विकास के अध्यक्ष, डॉ. नटराजन सेथुरमन ने कहा।. “"चूंकि Entrada के सभी न्यूरोमस्कुलर प्रोग्राम एक ही एंडोसोमल एस्केप व्हीकल का उपयोग करते हैं, इसलिए हमें विश्वास है कि इस अध्ययन की प्रगति हमारे नैदानिक कार्यक्रमों के जोखिम को काफी हद तक कम करती है और हमारी कंपनी के लिए एक महत्वपूर्ण नैदानिक मोड़ साबित होती है।". ENTR-601-44 को 6 मिलीग्राम/किलोग्राम की खुराक पर सुरक्षित साबित करना इस कार्यक्रम के लिए एक महत्वपूर्ण उपलब्धि है। हमें उम्मीद है कि दूसरी तिमाही में जब हम अपने कोहोर्ट 1 के 6 मिलीग्राम/किलोग्राम खुराक के आंकड़े जारी करेंगे, तो उनमें दो अंकों का डिस्ट्रोफिन उत्पादन दिखेगा। जैसे-जैसे हम खुराक को बढ़ाकर 12 मिलीग्राम/किलोग्राम करेंगे, हमें विश्वास है कि इस साल के अंत में कोहोर्ट 2 के आंकड़ों के जारी होने पर हम डिस्ट्रोफिन उत्पादन में सर्वश्रेष्ठ सुधार हासिल कर लेंगे।”
ELEVATE-44-201 एक वैश्विक, दो-भाग वाला, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित चरण 1/2 अध्ययन है जो DMD वाले उन एम्बुलेटरी रोगियों में ENTR-601-44 की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रभावशीलता का मूल्यांकन करता है जो एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त हैं।. कंपनी ने कोहोर्ट 1 के लिए अध्ययन के एमएडी भाग की खुराक देने की प्रक्रिया पूरी कर ली है, और प्रतिभागी अध्ययन के 6-खुराक वाले ओपन लेबल, फेज 2 भाग में स्थानांतरित हो गए हैं। कंपनी कोहोर्ट 1 (6 मिलीग्राम/किलोग्राम) के डेटा को 2026 की दूसरी तिमाही में, कोहोर्ट 2 (12 मिलीग्राम/किलोग्राम) के डेटा को वर्ष के अंत तक और कोहोर्ट 3 (18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक) के डेटा को उसके बाद जारी करने की दिशा में अग्रसर है।. कंपनी का इरादा वर्ष के अंत में ELEVATE-44-201 अध्ययन में शामिल प्रतिभागियों की संख्या बढ़ाने के लिए एक विस्तार समूह शुरू करने का भी है, क्योंकि इस अध्ययन को अमेरिका में त्वरित अनुमोदन का समर्थन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। दिसंबर 2025 में, अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने ENTR-601-44 को दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्रदान किया।.
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