Entrada Therapeutics, çalışma protokolüne göre, bağımsız bir Veri İzleme Komitesi'nin (DMC), ELEVATE-44-201'nin çift kör, plasebo kontrollü, çoklu artan doz (MAD) bölümünün 1. Kohortunda dozlamayı tamamlayan sekiz hastadan elde edilen tüm mevcut güvenlik ve PK verilerini incelediğini duyurdu.
Doz artırımı önerisi olumlu sonuçların bir göstergesidir.
“Entrada Therapeutics Araştırma ve Geliştirme Başkanı Dr. Natarajan Sethuraman, ”ELEVATE-44-201 çalışmamızın 1. Kohort verilerini inceledikten sonra, bağımsız Veri İzleme Komitesinin 2. Kohort dozlamasına 12 mg/kg'lık artırılmış dozda başlanmasını desteklemesinden memnuniyet duyuyoruz” dedi. “Entrada’nın nöromüsküler programlarının tamamı aynı Endozomal Kaçış Aracını kullandığı için, bu çalışma ilerlemesinin klinik programlarımızdaki riskleri önemli ölçüde azalttığına ve şirketimiz için önemli bir klinik dönüm noktası oluşturduğuna inanıyoruz. ENTR-601-44'ün 6 mg/kg dozunda güvenli olduğunun kanıtlanması, program için açık bir dönüm noktasıdır. İkinci çeyrekte verileri açıkladığımızda, 6 mg/kg dozundaki 1. Kohort verilerimizin çift haneli distrofin üretimi göstereceğini bekliyoruz. Dozu 12 mg/kg'a yükselttiğimizde, bu yılın sonlarında açıklayacağımız 2. Kohort verileriyle sınıfının en iyisi distrofin restorasyonuna ulaşacağımıza inanıyoruz.”
ELEVATE-44-201, ekzon 44 atlamasına uygun olan ayakta tedavi gören DMD hastalarında ENTR-601-44'ün güvenliğini, toleransını ve etkinliğini değerlendiren, küresel, iki bölümlü, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 1/2 çalışmasıdır. Şirket, 1. Kohort için çalışmanın MAD bölümünün dozlamasını tamamladı ve katılımcılar, çalışmanın 6 dozluk açık etiketli, Faz 2 bölümüne geçiş yaptı. Şirket, 1. Kohorttan (6 mg/kg) elde edilen verileri 2026 yılının ikinci çeyreğinde, 2. Kohorttan (12 mg/kg) elde edilen verileri yıl sonuna kadar ve 3. Kohorttan (18 mg/kg'a kadar) elde edilen verileri ise daha sonra raporlamayı planlıyor. Şirket ayrıca, ELEVATE-44-201 çalışmasında tedavi edilen katılımcı sayısını artırmak amacıyla yılın ilerleyen dönemlerinde bir genişletme kohortu açmayı planlamaktadır; zira bu çalışma, ABD'de hızlandırılmış bir onay sürecini desteklemek üzere tasarlanmıştır. Aralık 2025'te ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), ENTR-601-44'ye Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı vermiştir.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Tedavisinde Yaklaşan Ekzon 44 Atlama Terapileri
Duchenne Musküler Distrofisi İçin Ekzon 44 Atlama Terapilerine Uygun Mutasyonlar ve Delesyonlar
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
