Nippon Shinyaku, brogidirsen (NS-089/NCNP-02) için klinik bir çalışmanın başlatılmasını da içeren açık etiketli bir uzatma çalışmasına dayanan 3,5 yıllık bir başvurudan elde edilen etkililik ve güvenlik verilerini duyurdu.
Bu veriler, 7-11 Ekim 2025 tarihleri arasında Avusturya'da düzenlenen 30. Dünya Kas Topluluğu Uluslararası Kongresi'nde Ulusal Nöroloji ve Psikiyatri Merkezi (NCNP, Kodaira Şehri, Tokyo; Başkan, Kazuyuki Nakagome) tarafından poster olarak sunuldu.
Brogidirsen nedir?
Brogidirsen, Nippon Shinyaku ve NCNP tarafından ekzon 44 atlamaya uygun distrofin gen mutasyonlarına sahip DMD hastaları için deneysel bir tedavi olarak ortak keşfedilen bir antisens oligonükleotiddir.
Sunulan veriler, NCNP tarafından yürütülen araştırmacı tarafından başlatılan klinik çalışmaya ve Nippon Shinyaku tarafından yürütülen uzatma çalışmasına dayanmaktadır. Bu çalışmalarda, brogidirsen'in haftalık intravenöz uygulamasını alan 6 hastada etkinlik ve güvenlik değerlendirilmiştir.
Devamını oku: Yaklaşan Exon 44 Atlama Terapileri
Güvenlik Sonuçları
Sonuçlar, 25/26. haftalarda ve 99/100. haftalarda biyopsi yapılan kaslarda yüksek ekzon atlama etkinliği ve distrofin ekspresyon düzeyi eğilimleri gösterdi. Ayrıca, uzun süreli brogidirsen uygulamasından sonra hareketsiz kalan katılımcılar, North Star Ambulatuvar Değerlendirmesi de dahil olmak üzere değerlendirmelerde motor fonksiyon yeteneklerini korudular. Güvenlik değerlendirme sonuçları, brogidirsen ile ilişkili ciddi veya şiddetli advers olay veya anafilaksi gibi infüzyonla ilişkili reaksiyonlarla ilişkili advers olay veya advers olaylar nedeniyle tedavinin kesilmesi gözlemlenmediğini gösterdi.
Sonuçlar, brogidirsen'in ekzon 44 atlamaya uygun DMD'li hastalarda hastalığın ilerlemesini yavaşlatma potansiyeline sahip olduğunu göstermektedir.
Bu uzun vadeli uzatma çalışması, uzun vadeli uygulamanın etkinliğini ve güvenliğini araştırmak amacıyla devam etmektedir. Ayrıca, brogidirsen ile ilgili küresel bir Faz II çalışması, Nippon Shinyaku ve bağlı kuruluşu NS Pharma, Inc. tarafından yürütülmektedir.
Daha fazla bilgi edin: Ekzon 44 Atlama Terapilerine Uygun Mutasyonlar ve Delesyonlar
