O Nippon Shinyaku anunciou dados de eficácia e segurança de um pedido de 3,5 anos com base em um estudo de extensão aberto que também incluiu o início de um ensaio clínico para brogidirsen (NS-089/NCNP-02).
Esses dados foram apresentados como um pôster pelo Centro Nacional de Neurologia e Psiquiatria (NCNP, Cidade de Kodaira, Tóquio; Presidente, Kazuyuki Nakagome) no 30º Congresso Internacional anual da World Muscle Society, realizado na Áustria de 7 a 11 de outubro de 2025.
O que é Brogidirsen?
Brogidirsen é um oligonucleotídeo antisense descoberto em conjunto por Nippon Shinyaku e NCNP como uma terapia experimental para pacientes com DMD e mutações do gene da distrofina que são passíveis de salto do exon 44.
Os dados apresentados baseiam-se no ensaio clínico iniciado pelo pesquisador, conduzido pelo NCNP, e em seu estudo de extensão, conduzido pelo Nippon Shinyaku. Esses estudos avaliaram a eficácia e a segurança em 6 pacientes que receberam administração intravenosa semanal de brogidirsen.
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Resultados de segurança
Os resultados mostraram tendências de alta eficiência de salto de exon e nível de expressão de distrofina nos músculos biopsiados nas semanas 25/26 e 99/100. Além disso, os participantes que permaneceram deambulantes após a administração prolongada de brogidirsen mantiveram sua capacidade motora na avaliação, incluindo a Avaliação Ambulatorial North Star. Os resultados da avaliação de segurança não mostraram eventos adversos graves ou graves relacionados ao brogidirsen, nem eventos adversos relacionados a reações relacionadas à infusão, como anafilaxia, ou interrupção do tratamento devido a eventos adversos.
Os resultados sugerem o potencial do brogidirsen para retardar a progressão da doença em pacientes com DMD que são suscetíveis ao salto do exon 44.
Este estudo de extensão de longo prazo está em andamento para investigar a eficácia e a segurança da administração a longo prazo. Além disso, um estudo global de Fase II do brogidirsen está sendo conduzido pela Nippon Shinyaku e sua subsidiária NS Pharma, Inc.
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