Nippon Shinyaku 公布了基于开放标签扩展研究的 3.5 年应用的疗效和安全性数据，其中还包括启动 brogidirsen 的临床试验 (NS-089/NCNP-02)。
这些数据由日本国家神经病学和精神病学中心（NCNP，东京小平市；主席，中込和之）在 2025 年 10 月 7 日至 11 日在奥地利举行的第 30 届世界肌肉学会国际大会上以海报形式展示。
Brogidirsen 是什么？
Brogidirsen 是由 Nippon Shinyaku 和 NCNP 共同发现的反义寡核苷酸，用于治疗患有可进行外显子 44 跳跃的抗肌萎缩蛋白基因突变的 DMD 患者。
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本文数据基于NCNP开展的研究者发起的临床试验及其Nippon Shinyaku开展的扩展研究。这些研究评估了6例接受每周静脉注射布罗吉定的患者中的疗效和安全性。
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安全结果
结果显示，在第25/26周和第99/100周，活检肌肉中的外显子跳跃效率和肌营养不良蛋白表达水平呈高趋势。此外，长期服用布罗吉定后仍能行走的受试者在包括北极星步行评估在内的评估中保持了运动功能。安全性评估结果显示，未观察到与布罗吉定相关的严重或重度不良事件，也未观察到与输注相关反应（例如过敏反应）相关的不良事件，也未观察到因不良事件而停药的情况。
结果表明，brogidirsen 有可能减缓适合进行外显子 44 跳跃的 DMD 患者的病情进展。
这项长期延长试验正在进行中，旨在探究长期给药的有效性和安全性。此外，Nippon Shinyaku 及其子公司 NS Pharma, Inc. 正在开展一项关于 Brogidirsen 的全球 II 期研究。
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