Nippon Shinyaku объявила о данных по эффективности и безопасности, полученных в ходе 3,5-летней заявки на основе открытого расширенного исследования, которое также включало начало клинического исследования брогидирсена (NS-089/NCNP-02).
Эти данные были представлены в виде постера Национальным центром неврологии и психиатрии (NCNP, город Кодайра, Токио; президент Казуюки Накагоме) на 30-м ежегодном Международном конгрессе Всемирного общества мышц, проходившем в Австрии с 7 по 11 октября 2025 года.
Что такое Брогидирсен?
Brogidirsen — это антисмысловой олигонуклеотид, совместно открытый Nippon Shinyaku и NCNP в качестве экспериментальной терапии для пациентов с МДД с мутациями гена дистрофина, поддающимися пропуску экзона 44.
Представленные данные основаны на инициированном исследователем клиническом исследовании NCNP и его расширенном исследовании Nippon Shinyaku. В этих исследованиях оценивалась эффективность и безопасность препарата у 6 пациентов, которым еженедельно внутривенно вводили брогидирсен.
Читать далее: Предстоящие терапии пропуска Exon 44
Результаты по безопасности
Результаты выявили тенденции к высокой эффективности пропуска экзонов и уровню экспрессии дистрофина в биоптатах мышц на 25/26 и 99/100 неделях. Более того, у участников, оставшихся в состоянии амбулаторного движения после длительного применения брогидирсена, сохранялась двигательная активность при оценке, в том числе по шкале оценки амбулаторного состояния North Star. Результаты оценки безопасности не выявили серьёзных или тяжёлых побочных эффектов, связанных с брогидирсеном, а также побочных эффектов, связанных с инфузионными реакциями, такими как анафилаксия, или прекращения лечения из-за побочных эффектов.
Результаты свидетельствуют о потенциальной способности брогидирсена замедлять прогрессирование заболевания у пациентов с МДД, у которых возможен пропуск экзона 44.
Это долгосрочное расширенное исследование продолжается для изучения эффективности и безопасности длительного применения препарата. Кроме того, компания Nippon Shinyaku и её дочерняя компания NS Pharma, Inc. проводят международное исследование II фазы брогидирсена.
Узнать больше: Мутации и делеции, поддающиеся терапии, пропускающей экзон 44
