Исследователи из Медицинской школы и Колледжа науки и техники Университета Миннесоты разработали новую стратегию, которая может произвести революцию в лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Недавно PNAS опубликовала результаты исследования.
Используя высокоразветвлённую синтетическую молекулу, называемую «полимером-ёршиком», предназначенную для предотвращения повреждения мембран мышечных клеток, исследователи создали новый метод лечения. Этот метод напрямую воздействует на основную причину МДД — хрупкость мышечных мембран, разрушающихся под действием стресса.
Оглавление
Что такое полимер для ершиков для бутылок?
Полимеры типа «бутылочный хвощ» (ПБХ) представляют собой класс разветвленных или привитых макромолекул с полимерными боковыми цепями, прикрепленными к линейной основной цепи, что приводит к образованию цилиндрических или червеобразных структур. [1]
Революция в новых терапевтических методах
«Эта работа, ставшая возможной благодаря междисциплинарному сотрудничеству, открывает новый класс синтетических молекул для защиты мышечной мембраны, способных произвести революцию в области новых методов лечения мышечной дистрофии», — заявил Джо Метцгер, доктор философии, заведующий кафедрой физиологии фонда Мориса Б. Висшера, профессор и заведующий кафедрой интегративной биологии и физиологии Медицинской школы Университета Миннесоты. «Мы надеемся, что эта работа укажет окончательный путь к эффективному клиническому лечению пациентов с МДД».
В 150 000 раз эффективнее
Это исследование показало, что полимерный ершик восстанавливает мышечную функцию примерно в 150 000 раз эффективнее, чем существующие полимерные терапии. Испытанное на доклинических моделях МДД лечение защищало сердце от заболеваний и смерти, связанных со стрессом, а также предотвращало повреждение диафрагмы и мышц конечностей.
Поскольку МДД развивается в раннем детстве, исследователи полагают, что этот препарат может способствовать поддержанию мышечной силы и улучшению качества жизни при использовании в сочетании с неонатальным скринингом МДД. Другие наследственные или приобретенные заболевания, связанные с поражением мышц, потенциально могут быть улучшены при лечении.
«Эта трансляционная работа объединила инновационную макромолекулярную инженерию с глубокими физиологическими экспериментами, объединив Колледж науки и техники и Медицинскую школу во вдохновляющем междисциплинарном сотрудничестве», — сказал Фрэнк Бейтс, профессор-регент кафедры химической инженерии и материаловедения Университета Миннесоты.
Дальнейшая работа будет сосредоточена на обеспечении финансирования для запуска клинических испытаний.
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
