Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Minnesota y de la Facultad de Ciencias e Ingeniería han descubierto una nueva estrategia que puede revolucionar el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). PNAS publicó recientemente los hallazgos.
Utilizando una molécula sintética altamente ramificada llamada "polímero cepillo de botella", diseñada para prevenir el daño a las membranas celulares musculares, los investigadores crearon un novedoso tratamiento. Este método aborda directamente la causa subyacente de la DMD: la fragilidad de las membranas musculares que se degradan bajo estrés.
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¿Qué es el polímero Bottlebrush?
Los polímeros de cepillo de botella (BBP) son una clase de macromoléculas de ramificación o injerto con cadenas laterales poliméricas unidas a una estructura lineal que dan lugar a estructuras cilíndricas o similares a gusanos. [1]
Una revolución en nuevas terapias
“Este trabajo, posible gracias a una colaboración interdisciplinaria, establece una nueva clase de moléculas sintéticas para la protección de la membrana muscular, con el potencial de revolucionar las nuevas terapias para la distrofia muscular”, afirmó Joe Metzger, PhD, titular de la cátedra Maurice B. Visscher Endowment Land-Grant en fisiología, y profesor y director del Departamento de Biología Integrativa y Fisiología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Minnesota. “Esperamos que este trabajo ilumine el camino definitivo hacia un tratamiento clínico eficaz para pacientes con DMD”.
150.000 veces más eficaz
Este estudio demostró que el polímero de cepillo de botella restauró la función muscular aproximadamente 150.000 veces más eficazmente que las terapias de polímeros actuales. Probado en modelos preclínicos de DMD, el tratamiento protegió al corazón de enfermedades y muertes relacionadas con el estrés, al tiempo que previno daños al diafragma y a los músculos de las extremidades.
Dado que la DMD comienza en la primera infancia, los investigadores creen que este medicamento puede ayudar a mantener la fuerza muscular y mejorar la calidad de vida cuando se usa junto con la detección neonatal de DMD. Otros trastornos hereditarios o adquiridos que cursan con daño muscular podrían beneficiarse del tratamiento.
“Este trabajo traslacional combinó ingeniería macromolecular innovadora con experimentos fisiológicos reveladores, uniendo la Facultad de Ciencias e Ingeniería y la Facultad de Medicina en una colaboración interdisciplinaria inspiradora”, dijo Frank Bates, profesor regente del Departamento de Ingeniería Química y Ciencia de los Materiales de la Universidad de Minnesota.
El trabajo futuro se centrará en conseguir financiación para lanzar ensayos clínicos.
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