Nippon Shinyaku gab Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus einer 3,5-jährigen Anwendung bekannt, die auf einer offenen Verlängerungsstudie basiert, die auch den Beginn einer klinischen Studie für Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) umfasste.
Diese Daten wurden vom National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP, Kodaira City, Tokio; Präsident Kazuyuki Nakagome) auf dem 30. jährlichen Internationalen Kongress der World Muscle Society, der vom 7. bis 11. Oktober 2025 in Österreich stattfand, als Poster präsentiert.
Was ist Brogidirsen?
Brogidirsen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das gemeinsam von Nippon Shinyaku und NCNP als experimentelle Therapie für DMD-Patienten mit Dystrophin-Genmutationen entdeckt wurde, die für das Skipping von Exon 44 anfällig sind.
Die präsentierten Daten basieren auf der vom NCNP durchgeführten Prüfarzt-initiierten klinischen Studie und der dazugehörigen Erweiterungsstudie von Nippon Shinyaku. In diesen Studien wurden Wirksamkeit und Sicherheit bei sechs Patienten untersucht, die wöchentlich intravenös Brogidirsen erhielten.
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Sicherheitsergebnisse
Die Ergebnisse zeigten eine hohe Exon-Skipping-Effizienz und Dystrophin-Expression in den biopsierten Muskeln in Woche 25/26 und Woche 99/100. Darüber hinaus behielten Teilnehmer, die nach der Langzeitgabe von Brogidirsen gehfähig blieben, ihre motorische Funktionsfähigkeit in Untersuchungen, einschließlich des North Star Ambulatory Assessment. Die Ergebnisse der Sicherheitsbewertung zeigten keine schwerwiegenden oder schweren Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Brogidirsen oder Nebenwirkungen im Zusammenhang mit infusionsbedingten Reaktionen wie Anaphylaxie oder Absetzen aufgrund von Nebenwirkungen.
Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass Brogidirsen das Potenzial hat, das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten mit DMD zu verlangsamen, bei denen Exon 44-Skipping empfänglich ist.
Diese Langzeit-Verlängerungsstudie untersucht derzeit die Wirksamkeit und Sicherheit einer längerfristigen Verabreichung. Darüber hinaus führen Nippon Shinyaku und seine Tochtergesellschaft NS Pharma, Inc. eine globale Phase-II-Studie zu Brogidirsen durch.
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