ELEVATE-44-201, eine klinische Phase-1/2-Studie mit mehreren aufsteigenden Dosen (MAD) von ENTR-601-44, wurde von der britischen Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) und dem Research Ethics Committee for the Clinical Trial of an Investigational Medicinal Product genehmigt. Ziel der Studie ist die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten, die eine bestätigte Mutation im DMD-Gen aufweisen, die zum Überspringen von Exon 44 geeignet ist.
Was ist die klinische Studie ELEVATE-44-201?
ELEVATE-44-201 ist eine globale, zweiteilige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ENTR-601-44 bei ambulanten Patienten mit DMD, bei denen das Exon 44-Skipping empfänglich ist.