تمت الموافقة على ELEVATE-44-201، وهي دراسة سريرية من المرحلة 1/2 لجرعة متصاعدة متعددة (MAD) لـ ENTR-601-44، من قبل وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA) في المملكة المتحدة ولجنة أخلاقيات البحث للتجربة السريرية لمنتج طبي تجريبي. تهدف الدراسة إلى علاج ضمور العضلات دوشين (DMD) في المرضى الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين DMD قابلة لتخطي الإكسون 44.
ما هي الدراسة السريرية ELEVATE-44-201؟
ELEVATE-44-201 هي دراسة عالمية مكونة من جزأين، عشوائية، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم الوهمي، من المرحلة 1/2 لتقييم سلامة وتحمل وفعالية ENTR-601-44 في المرضى المتنقلين المصابين بضمور العضلات دوشين والذين يمكن تخطي الإكسون 44.
