ELEVATE-44-201, um estudo clínico de dose ascendente múltipla (MAD) de Fase 1/2 do ENTR-601-44, foi autorizado pela Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) e pelo Research Ethics Committee do Reino Unido para o ensaio clínico de um produto medicinal investigacional. O estudo tem como objetivo tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes que têm uma mutação confirmada no gene DMD que é passível de salto do exon 44.
O que é o estudo clínico ELEVATE-44-201?
ELEVATE-44-201 é um estudo global, de duas partes, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de Fase 1/2, que avalia a segurança, tolerabilidade e eficácia do ENTR-601-44 em pacientes ambulatoriais com DMD que são passíveis de salto do exon 44.
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