ELEVATE-44-201 是 ENTR-601-44 的 1/2 期多次递增剂量 (MAD) 临床研究，已获得英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 和研究伦理委员会的批准，用于临床试验。该研究旨在治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)，适用于已确认 DMD 基因突变且可通过外显子 44 跳跃治疗的患者。
什么是ELEVATE-44-201 临床研究？
ELEVATE-44-201 是一项全球性、两部分、随机、双盲、安慰剂对照的 1/2 期研究，评估了 ENTR-601-44 对适合进行外显子 44 跳跃治疗的 DMD 门诊患者的安全性、耐受性和有效性。
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