坎伯兰制药 (Cumberland Pharmaceuticals) 是一家专注于开发罕见疾病新产品的专业制药公司,今天宣布了其第 2 期 FIGHT DMD 试验的积极顶线结果。
这项研究评估了伊菲曲班,这是一种新型口服药物,用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 心脏病,该病是杜氏肌营养不良症患者的主要死亡原因。这对这些患者来说是一个突破,因为这是首次成功的 2 期研究,专门针对他们疾病的心脏并发症。
印第安纳大学医学院儿科和医学教授、莱利儿童医院儿科心脏病科主任兼 FIGHT DMD 试验首席研究员医学博士表示:“这些结果代表了 DMD 心肌病领域的一个重要里程碑。我们看到有证据表明,有可能改变 DMD 患者心脏病的病程。使用伊菲曲班后,尤其是在高剂量组中,心脏功能有所改善,这为这些患者及其家属带来了希望。”
Ifetroban 是什么?
Ifetroban 是一种每日一次的口服药物,通过阻断血栓素受体起作用,血栓素受体在炎症和纤维化中起关键作用。该药物已获得 孤儿药资格 和 罕见儿科疾病指定 伊菲曲班与 FDA 的差异,凸显了其在治疗这种毁灭性疾病方面的潜在意义。如果获得批准,伊菲曲班将成为首个专门针对 DMD 相关心脏病的疗法。
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