Cumberland Pharmaceuticals, une société pharmaceutique spécialisée dont les efforts de développement sont axés sur de nouveaux produits pour les maladies rares, a annoncé aujourd'hui les premiers résultats positifs de son essai de phase 2 FIGHT DMD.
L'étude a évalué l'ifétroban, un nouveau traitement oral contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la maladie cardiaque qui est la principale cause de décès chez les patients atteints de DMD. Il s'agit d'une avancée majeure pour ces patients, car il s'agit de la première étude de phase 2 réussie ciblant spécifiquement les complications cardiaques de leur maladie.
« Ces résultats représentent une étape importante dans la cardiomyopathie DMD », a déclaré le Dr. , professeur de pédiatrie et de médecine à l'Indiana University School of Medicine, chef de division de cardiologie pédiatrique au Riley Children's Hospital et chercheur principal de l'essai FIGHT DMD. « Nous constatons qu'il existe une possibilité de modifier potentiellement l'évolution de la maladie cardiaque chez les patients atteints de DMD. L'amélioration de la fonction cardiaque observée avec l'ifétroban, en particulier dans le groupe à dose élevée, offre de l'espoir à ces patients et à leurs familles. »
Qu'est-ce que l'Ifetroban ?
L'ifétroban est un médicament oral à prendre une fois par jour qui agit en bloquant le récepteur de la thromboxane, qui joue un rôle clé dans l'inflammation et la fibrose. Le médicament a reçu les deux Désignation de médicament orphelin et Désignation de maladie pédiatrique rare du FDA, soulignant son importance potentielle dans le traitement de cette maladie dévastatrice. S'il est approuvé, l'ifétroban serait le premier traitement spécifiquement indiqué pour les maladies cardiaques liées à la DMD.
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