ELEVATE-44-201, une étude clinique de phase 1/2 à doses multiples croissantes (MAD) d'ENTR-601-44, a été autorisée par l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) du Royaume-Uni et par le Comité d'éthique de la recherche pour l'essai clinique d'un médicament expérimental. L'étude vise à traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD susceptible de sauter l'exon 44.
Qu’est-ce que l’étude clinique ELEVATE-44-201 ?
ELEVATE-44-201 est une étude mondiale de phase 1/2, en deux parties, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l'innocuité, la tolérance et l'efficacité d'ENTR-601-44 chez les patients ambulatoires atteints de DMD et susceptibles de sauter l'exon 44.
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