Selon l'annonce de Entrada Therapeutics, ’ 2026 sera une année riche en données pour la dystrophie musculaire de Duchenne ; les données de la première cohorte de ELEVATE-44-201 devraient être publiées au deuxième trimestre 2026 et les données de ELEVATE-45-201 au milieu de l'année 2026. “
- ELEVATE-44-201 : La société a terminé l'administration du traitement à la cohorte 1 de l'étude clinique mondiale de phase 1/2 à doses multiples croissantes (MAD) évaluant le ENTR-601-44 chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et éligibles à l'exclusion de l'exon 44. Elle est désormais passée à la phase 2, en ouvert, de l'étude. La société prévoit de publier les données de la cohorte 1 (6 mg/kg) au deuxième trimestre 2026, celles de la cohorte 2 (jusqu'à 12 mg/kg) d'ici la fin de l'année, et celles de la cohorte 3 (jusqu'à 18 mg/kg) ultérieurement. En décembre 2025, la FDA (FDA) a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare au ENTR-601-44. Apprendre encore plus: Délétions susceptibles de bénéficier de thérapies par saut d'exon 44
- ELEVATE-44-102 : La société prévoit de lancer une étude clinique de phase 1b MAD du ENTR-601-44 chez des adultes ambulatoires et non ambulatoires atteints de DMD aux États-Unis au cours du premier semestre 2026.
- ELEVATE-45-201 : La société a débuté l'administration du traitement aux patients dans le cadre de la phase 1/2 mondiale de l'étude clinique MAD du ENTR-601-45 chez des patients ambulatoires atteints de DMD et éligibles à l'exclusion de l'exon 45. La société prévoit de publier les données de la cohorte 1 (5 mg/kg) mi-2026, suivies de celles des cohortes 2 et 3 (jusqu'à 10 mg/kg et 15 mg/kg respectivement). Apprendre encore plus: Quelles mutations sont susceptibles de provoquer le saut de l’exon 45 ?
- ELEVATE-50-201 : La société a reçu l'autorisation réglementaire de l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) et du Comité d'éthique de la recherche pour initier une étude clinique de phase 1/2 MAD (Multiple Adverse Development) évaluant l'ENTR-601-50 chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et éligibles à un saut d'exon 50. La société prévoit de soumettre des demandes d'autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne pour l'ENTR-601-50 au cours du second semestre 2026 et de débuter l'étude d'ici la fin de l'année 2026. Apprendre encore plus: Délétions susceptibles de bénéficier de thérapies par saut d'exon 50
- ENTR-601-51 : La société prévoit de soumettre des demandes d'autorisation réglementaires internationales pour ENTR-601-51 en 2026. En savoir plus : Délétions susceptibles de bénéficier de thérapies par saut d'exon 51
En savoir plus: Essais cliniques sur la dystrophie musculaire de Duchenne (Liste de toutes les recherches)
- Suivez-nous -
