Laut der Ankündigung von Entrada Therapeutics wird ’2026 ein datenreiches Jahr für die Duchenne-Muskeldystrophie sein; Daten der ersten Kohorte von ELEVATE-44-201 werden voraussichtlich im zweiten Quartal 2026 veröffentlicht, und Daten von ELEVATE-45-201 Mitte 2026.“
- ELEVATE-44-201: Das Unternehmen schloss die Dosierung der Kohorte 1 der globalen Phase-1/2-Studie mit mehrfacher aufsteigender Dosis (MAD) von ENTR-601-44 bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ab, die für ein Exon-44-Skipping geeignet sind, und ging in die offene Phase-2-Studie über. Das Unternehmen ist auf Kurs, die Daten der Kohorte 1 (6 mg/kg) im zweiten Quartal 2026, die Daten der Kohorte 2 (bis zu 12 mg/kg) bis Jahresende und die Daten der Kohorte 3 (bis zu 18 mg/kg) im Anschluss zu veröffentlichen. Im Dezember 2025 erteilte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (FDA) ENTR-601-44 den Status eines Arzneimittels für seltene pädiatrische Erkrankungen. Mehr erfahren: Deletionen, die für Exon-44-Skipping-Therapien geeignet sind
- ELEVATE-44-102: Das Unternehmen geht davon aus, in der ersten Hälfte des Jahres 2026 eine klinische Phase-1b-Studie (MAD) mit ENTR-601-44 bei gehfähigen und nicht gehfähigen Erwachsenen mit DMD in den USA zu beginnen.
- ELEVATE-45-201: Das Unternehmen hat die Patientendosierung im Rahmen der globalen Phase-1/2-MAD-Studie (minimalinvasive Dosis) der klinischen Studie mit ENTR-601-45 bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) begonnen, die für eine Exon-45-Skipping-Therapie geeignet sind. Die Veröffentlichung der Daten aus Kohorte 1 (5 mg/kg) ist für Mitte 2026 geplant; die Daten aus Kohorte 2 und Kohorte 3 (bis zu 10 mg/kg bzw. 15 mg/kg) folgen im Anschluss. Mehr erfahren: Welche Mutationen sind für das Skipping von Exon 45 geeignet?
- ELEVATE-50-201: Das Unternehmen erhielt von der britischen Arzneimittelbehörde (MHRA) und der Ethikkommission die Genehmigung zur Durchführung einer Phase-1/2-MAD-Studie mit ENTR-601-50 bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die für das Exon-50-Skipping geeignet sind. Das Unternehmen plant, die Zulassungsanträge für ENTR-601-50 in der EU in der zweiten Jahreshälfte 2026 einzureichen und die Studie bis Ende 2026 zu beginnen. Mehr erfahren: Deletionen, die für Exon-50-Skipping-Therapien geeignet sind
- ENTR-601-51: Das Unternehmen plant, im Jahr 2026 weltweit Zulassungsanträge für ENTR-601-51 einzureichen. Mehr erfahren: Deletionen, die für Exon-51-Skipping-Therapien geeignet sind
Mehr lesen: Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)
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