Según el anuncio de Entrada Therapeutics, ’2026 será un año rico en datos sobre la distrofia muscular de Duchenne; se espera que los datos de la primera cohorte de ELEVATE-44-201 se publiquen en el segundo trimestre de 2026, y los datos de ELEVATE-45-201 a mediados de 2026“.”
- ELEVATE-44-201: La Compañía completó la administración de la cohorte 1 de la fase 1/2 global de dosis ascendente múltiple (MAD) del estudio clínico de ENTR-601-44 en pacientes ambulatorios con DMD susceptibles a la omisión del exón 44, y procedió a la fase 2 abierta del estudio. La Compañía está en camino de reportar los datos de la cohorte 1 (6 mg/kg) en el segundo trimestre de 2026, los datos de la cohorte 2 (hasta 12 mg/kg) para finales de año y los datos de la cohorte 3 (hasta 18 mg/kg) posteriormente. En diciembre de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó a ENTR-601-44 la designación de enfermedad pediátrica rara. Más información: Deleciones susceptibles de terapias de omisión del exón 44
- ELEVATE-44-102: La Compañía espera iniciar un estudio clínico MAD de Fase 1b de ENTR-601-44 en adultos ambulatorios y no ambulatorios que viven con DMD en los EE. UU. en la primera mitad de 2026.
- ELEVATE-45-201: La Compañía inició la dosificación en pacientes en la fase 1/2 global de MAD del estudio clínico de ENTR-601-45 en pacientes ambulatorios con DMD que son susceptibles a la omisión del exón 45. La Compañía está en camino de informar los datos de la cohorte 1 (5 mg/kg) a mediados de 2026, y posteriormente los datos de las cohortes 2 y 3 (hasta 10 mg/kg y 15 mg/kg). Más información: ¿Qué mutaciones son susceptibles de omisión del exón 45?
- ELEVATE-50-201: La empresa recibió la autorización regulatoria de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido y del Comité de Ética de la Investigación para iniciar un estudio clínico MAD de fase 1/2 de ENTR-601-50 en pacientes ambulatorios con DMD susceptibles a la omisión del exón 50. La empresa prevé presentar las solicitudes regulatorias en la UE para ENTR-601-50 en el segundo semestre de 2026 e iniciar el estudio a finales de ese mismo año. Más información: Deleciones susceptibles de terapias de omisión del exón 50
- ENTR-601-51: La empresa espera presentar solicitudes regulatorias globales para ENTR-601-51 en 2026. Más información: Deleciones susceptibles de terapias de omisión del exón 51
Leer más: Ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)
- Síganos -
