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Ensayos clínicos
Investigación
PBGENE-DMD entra en ensayos clínicos: se administra la primera dosis a un paciente en un estudio de edición genética para la distrofia muscular de Duchenne.
Investigación
Precision BioSciences anunció el inicio del estudio de fase 1/2a (FUNCTION-DMD) de PBGENE-DMD en pacientes ambulatorios con Duchenne
Comunicados de prensa
Satellos anuncia el primer participante dosificado en el estudio pediátrico de fase 2 de SAT-3247 para la distrofia muscular de Duchenne
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics anunció que informará los datos de sus estudios de omisión de exones en 2026
Investigación
Satellos anunció el inicio del estudio de fase 2A (BASECAMP) de SAT-3247 en pacientes ambulatorios con Duchenne
Investigación
Ractigen Therapeutics, con sede en China, está iniciando ensayos clínicos para investigar la seguridad y la tolerabilidad de RAG-18 en pacientes con DMD.
RAG-18
Comunicados de prensa
Satellos anuncia el primer paciente adulto tratado con LT-001, un estudio de seguimiento abierto a largo plazo de SAT-3247 en la distrofia muscular de Duchenne.
Investigación
Comienza el ensayo clínico de fase 2 de la terapia de omisión de exón WVE-N531 para la distrofia muscular de Duchenne
Investigación
La terapia génica SPOT-mRNA03 para la distrofia muscular de Duchenne comienza su ensayo clínico de fase 1.
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21 de agosto de 2026
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Investigación
Ensayo de fase 3 Del-Zota SAFARI44: Un nuevo estudio de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de prensa
La terapia génica RGX-202 para la distrofia muscular de Duchenne muestra mejoría en la actividad de la amiloidosis sistémica no específica (NSAA) y expresión de microdistrofina, pero faltan datos importantes de biomarcadores.
Editoriales
Herramienta CRISPR GuideX: hfCas12Max en terapias basadas en CRISPR
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