Wave Life Sciences Ltd. anunció en su sitio web ClinicalTrials.gov que un ensayo clínico de fase 2 de WVE-N531 (terapia de omisión de exón 53) comenzará en noviembre de 2025 con 175 participantes en Jordania y el Reino Unido.
Tabla de contenido
¿Qué es la terapia de omisión de exones WVE-N531?
WVE-N531 es una terapia de omisión de exón en investigación que se está desarrollando como una posible terapia para pacientes con DMD susceptibles de omisión del exón 53. El WVE-N531 se diseñó utilizando las mejores modificaciones químicas de oligonucleótidos de Wave, incluyendo la química de la cadena principal de PN. El WVE-N531 ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano y la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.
Terapia de omisión de exón WVE-N531, fase 2 – NCT07209332
Este es un estudio de extensión abierta (OLE) de fase 2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia, la farmacocinética y la farmacodinamia (PD) a largo plazo a través de posibles biomarcadores exploratorios de WVE-N531 intravenoso (IV) en pacientes con DMD que participaron en otro estudio de WVE-N531.
Inicio del estudio (estimado): 2025-11
Finalización primaria (estimada): 2029-03
Finalización del estudio (estimada): 2029-03
Número de participantes (estimado): 175
Tipo de estudio:Intervencionista
UbicaciónJordania, Reino Unido
Edades elegibles para estudiar: Niño, Adulto, Adulto mayor
Criterios principales de inclusión y exclusión. – NCT07209332 –
Cómo participar en el ensayo clínico WVE-N531
Para participar en el ensayo clínico de fase 2 de la terapia de omisión de exones WVE-N531, puede utilizar la información de contacto que aparece a continuación. Más información: ¿Cómo participar en ensayos clínicos para Duchenne (DMD)?
Nombre:Operaciones clínicas
Número de teléfono: 855-215-4687
Correo electrónico: ensayos clí[email protected]
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