ELEVATE-44-201, клиническое исследование ENTR-601-44 фазы 1/2 с многократной восходящей дозой (MAD), было одобрено Агентством по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) и Комитетом по этике исследований для клинического испытания исследуемого лекарственного продукта. Целью исследования является лечение мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов с подтвержденной мутацией в гене МДД, поддающейся пропуску экзона 44.
Что такое клиническое исследование ELEVATE-44-201?
ELEVATE-44-201 — это глобальное, двухэтапное, рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 1/2, в котором оценивается безопасность, переносимость и эффективность ENTR-601-44 у амбулаторных пациентов с МДД, у которых возможен пропуск экзона 44.