Бразильские дети старше 7 лет и их семьи требуют генную терапию Elevidys от Anvisa

Elevidys был одобрен для лечения ходячих детей в возрасте от четырех до семи лет в Бразилии. Так что же будут делать дети старше 7 лет, которые все еще могут ходить, и неходячие дети, которым лечение пойдет на пользу? Мы разделяем опасения бразильских семей.

ELEVIDYS, единственный в настоящее время одобренный препарат для генной терапии МДД, одобрен в Бразилии для детей в возрасте от 4 до 7 лет. Однако, согласно решению Бразильского агентства по регулированию здравоохранения (Anvisa), дети старше 7 лет не смогут воспользоваться преимуществами этой генной терапии.

Мы призываем власти Агентства по регулированию здравоохранения Бразилии (Anvisa) отказаться от этой большой ошибки. Все дети с МДД старше 7 лет, которые все еще могут ходить, и неходячие дети, которым лечение пойдет на пользу, должны иметь доступ к генной терапии.

Пациенты с МДД старше 7 лет просят Бразильское агентство по регулированию здравоохранения (Anvisa) не лишать их права на жизнь и пересмотреть решение. [Подробнее: Ожидается, что в Бразилии правительство внедрит модель распределения рисков с Roche для препарата ELEVIDYS]

Возрастные критерии Anvisa неверны

Все бразильские дети, которые еще могут ходить, и неходячие дети, которым лечение принесет пользу, должны иметь возможность пройти генную терапию Elevidys.

Расположение и количество удаленных экзонов при мышечной дистрофии Дюшенна влияет на каждого ребенка по-разному. Неправильно лишать детей права на генную терапию, основываясь только на их возрасте.

Мы призываем Министерство здравоохранения Бразилии пересмотреть свои решения.

DMD Warrior поддерживает бразильских детей.

Узнать больше: Влияние экзонов на возраст потери способности передвигаться у лиц с мышечной дистрофией Дюшенна: одноцентровое исследование 555 пациентов

2 КОММЕНТАРИЯ

  1. Мой фильм Эдуардо CLAMA POR VIDA E POSSUI O MESMO DIREITO DO QUE AS DEMAIS CRIANÇAS.
    SE O MÉDICO RECEITOU O ELEVIDYS É PORQUE ELE Pesquisou, VIU OS MENINOS NOS EUA. ПОРТАНТО, Когда Ele TEM ESSE PODER DE DIZER QUEM PODE E QUEM NÃO PODE RECEBER O ELEVIDYS. ПРОСТАЯ АССИМ. .

ОСТАВЬТЕ ОТВЕТ

Пожалуйста, введите ваш комментарий!
пожалуйста, введите свое имя здесь


Горячие темы

Похожие статьи