ELEVIDYS, единственный в настоящее время одобренный препарат для генной терапии МДД, одобрен в Бразилии для детей в возрасте от 4 до 7 лет. Однако, согласно решению Бразильского агентства по регулированию здравоохранения (Anvisa), дети старше 7 лет не смогут воспользоваться преимуществами этой генной терапии.
Мы призываем власти Агентства по регулированию здравоохранения Бразилии (Anvisa) отказаться от этой большой ошибки. Все дети с МДД старше 7 лет, которые все еще могут ходить, и неходячие дети, которым лечение пойдет на пользу, должны иметь доступ к генной терапии.
Пациенты с МДД старше 7 лет просят Бразильское агентство по регулированию здравоохранения (Anvisa) не лишать их права на жизнь и пересмотреть решение. [Подробнее: Ожидается, что в Бразилии правительство внедрит модель распределения рисков с Roche для препарата ELEVIDYS]
Возрастные критерии Anvisa неверны
Все бразильские дети, которые еще могут ходить, и неходячие дети, которым лечение принесет пользу, должны иметь возможность пройти генную терапию Elevidys.
Расположение и количество удаленных экзонов при мышечной дистрофии Дюшенна влияет на каждого ребенка по-разному. Неправильно лишать детей права на генную терапию, основываясь только на их возрасте.
Мы призываем Министерство здравоохранения Бразилии пересмотреть свои решения.
DMD Warrior поддерживает бразильских детей.
