DMD için şu anda onaylanmış tek gen tedavisi olan ELEVIDYS, Brezilya'da 4 ila 7 yaş arasındaki çocuklar için onaylanmıştır. Ancak Brezilya Sağlık Düzenleme Ajansı'nın (Anvisa) kararına göre, 7 yaş üstü çocuklar bu gen tedavisinden faydalanamayacak.
Brezilya Sağlık Düzenleme Ajansı (Anvisa) yetkililerini bu büyük hatadan geri dönmeye davet ediyoruz. 7 yaş üstü, hala yürüyebilen DMD'li tüm çocuklar ve tedaviden fayda görecek yürüyemeyen çocuklar gen terapisine erişebilmelidir.
7 yaş üstü DMD hastaları, Brezilya Sağlık Düzenleme Ajansı'ndan (Anvisa) yaşam haklarını ellerinden almamasını ve kararın yeniden gözden geçirilmesini talep ediyor. [Daha Fazlasını Okuyun: Brezilya'da Hükümetin ELEVIDYS için Roche ile Risk Paylaşım Modeli Uygulaması Bekleniyor]
Anvisa'nın Yaş Kriterleri Doğru Değil
Yürüyebilen tüm Brezilyalı çocuklar ve tedaviden fayda görecek yürüyemeyen çocuklar Elevidys gen terapisinden yararlanabilmelidir.
Duchenne kas distrofisinde silinen ekzonların yeri ve sayısı her çocuğu farklı şekilde etkiler. Çocukların sadece yaşlarına dayanarak gen terapisi haklarını ellerinden almak doğru değildir.
Brezilya Sağlık Bakanlığı'nı kararlarını yeniden gözden geçirmeye çağırıyoruz.
DMD Warrior Brezilyalı çocukları destekliyor.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Hastalarında Yürüme Kaybı Yaşına Ekzonların Etkisi: 555 hastayı kapsayan tek merkezli bir çalışma
