Cumberland Pharmaceuticals, специализированная фармацевтическая компания, усилия которой сосредоточены на разработке новых препаратов для лечения редких заболеваний, сегодня объявила о положительных общих результатах исследования FIGHT DMD фазы 2.
Исследование оценивало ифетробан, новую пероральную терапию для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) — болезни сердца — основной причины смерти у пациентов с МДД. Это знаменует собой прорыв для этих пациентов, поскольку это первое успешное исследование фазы 2, специально нацеленное на сердечные осложнения их состояния.
«Эти результаты представляют собой важную веху в изучении кардиомиопатии при МДД», — сказал , доктор медицины, профессор педиатрии и медицины, Медицинская школа Университета Индианы, заведующий отделением детской кардиологии в Детской больнице Райли и главный исследователь исследования FIGHT DMD. «Мы видим доказательства того, что существует возможность потенциального изменения течения сердечных заболеваний у пациентов с МДД. Улучшение сердечной функции, наблюдаемое при приеме ифетробана, особенно в группе с высокой дозой, дает надежду этим пациентам и их семьям».
Что такое Ифетробан?
Ифетробан — это пероральный препарат для приема один раз в день, который работает путем блокирования рецептора тромбоксана, который играет ключевую роль в воспалении и фиброзе. Препарат получил как Обозначение орфанного препарата и Обозначение редкого детского заболевания из FDA, подчеркивая его потенциальное значение в лечении этого разрушительного состояния. Если его одобрят, ифетробан станет первой терапией, специально предназначенной для заболеваний сердца, связанных с МДД.
Узнать больше: Лечения Дюшенна (список всех исследований)