Cumberland Pharmaceuticals gibt fantastische Ergebnisse der Phase-2-Studie FIGHT Duchenne bei Herzkrankheit DMD bekannt

Cumberland Pharmaceuticals gab Ergebnisse seiner Phase-2-Studie FIGHT DMD (Ifetroban) bekannt, in deren Rahmen das Medikament für die Herzkrankheit Duchenne-Muskeldystrophie weiterentwickelt wird.

Cumberland Pharmaceuticals, ein Spezialpharmaunternehmen, dessen Entwicklungsbemühungen sich auf die Entwicklung neuer Produkte für seltene Krankheiten konzentrieren, gab heute positive Topline-Ergebnisse aus seiner Phase-2-Studie FIGHT DMD bekannt.

Die Studie untersuchte Ifetroban, eine neuartige orale Therapie für die Herzkrankheit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) – die häufigste Todesursache bei DMD-Patienten. Sie stellt einen Durchbruch für diese Patienten dar, da es sich um die erste erfolgreiche Phase-2-Studie handelt, die sich speziell auf die Herzkomplikationen ihrer Erkrankung konzentriert.

„Diese Ergebnisse stellen einen bedeutenden Meilenstein in der DMD-Kardiomyopathie dar“, sagte Dr. med., Professor für Pädiatrie und Medizin an der Indiana University School of Medicine, Abteilungsleiter für Kinderkardiologie am Riley Children's Hospital und leitender Prüfarzt der FIGHT DMD-Studie. „Wir sehen Hinweise darauf, dass es eine Möglichkeit gibt, den Verlauf der Herzerkrankung bei DMD-Patienten möglicherweise zu ändern. Die mit Ifetroban beobachtete Verbesserung der Herzfunktion, insbesondere in der Hochdosisgruppe, gibt diesen Patienten und ihren Familien Hoffnung.“

Was ist Ifetroban?

Ifetroban ist ein einmal täglich einzunehmendes orales Medikament, das den Thromboxanrezeptor blockiert, der eine Schlüsselrolle bei Entzündungen und Fibrosen spielt. Das Medikament hat sowohl Orphan-Arzneimittel-Status Und Einstufung als seltene pädiatrische Erkrankung aus dem FDA, was seine potenzielle Bedeutung bei der Behandlung dieser verheerenden Erkrankung unterstreicht. Im Falle einer Zulassung wäre Ifetroban die erste Therapie, die speziell für DMD-bedingte Herzerkrankungen indiziert ist.

Mehr erfahren: Heilungen von Duchenne (Liste aller Untersuchungen)

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