أعلنت شركة كمبرلاند فارماسوتيكالز، وهي شركة أدوية متخصصة تركز جهود تطويرها على منتجات جديدة لعلاج الأمراض النادرة، اليوم عن نتائج إيجابية من المرحلة الثانية من تجربتها السريرية FIGHT DMD.
وقد قامت الدراسة بتقييم عقار إيفتروبان، وهو علاج فموي جديد لمرض القلب الناجم عن ضمور العضلات دوشين (DMD) - وهو السبب الرئيسي للوفاة بين مرضى ضمور العضلات دوشين. ويمثل هذا العقار تقدمًا كبيرًا لهؤلاء المرضى، حيث أنه أول دراسة ناجحة في المرحلة الثانية تستهدف بشكل خاص المضاعفات القلبية لحالتهم.
قال الدكتور جون جوردان، أستاذ طب الأطفال والطب في كلية الطب بجامعة إنديانا ورئيس قسم أمراض القلب للأطفال في مستشفى رايلي للأطفال والمحقق الرئيسي في تجربة FIGHT DMD: "تمثل هذه النتائج إنجازًا مهمًا في علاج اعتلال عضلة القلب الناتج عن ضمور العضلات العضلي. نرى أدلة على وجود فرصة لتغيير مسار أمراض القلب لدى مرضى ضمور العضلات العضلي. إن التحسن في وظائف القلب الذي لوحظ مع إيفتروبان، وخاصة في المجموعة التي تناولت جرعات عالية، يمنح الأمل لهؤلاء المرضى وأسرهم".
ما هو إيفتروبان؟
إيفتروبان هو دواء يؤخذ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا ويعمل عن طريق منع مستقبل الثرومبوكسان، الذي يلعب دورًا رئيسيًا في الالتهاب والتليف. وقد تلقى الدواء كلاً من تصنيف الدواء اليتيم و تصنيف الأمراض النادرة عند الأطفال من FDA، مما يسلط الضوء على أهميته المحتملة في علاج هذه الحالة المدمرة. إذا تمت الموافقة عليه، فسيكون إيفتروبان أول علاج مخصص خصيصًا لأمراض القلب المرتبطة بمرض دوشين العضلي.
يتعلم أكثر: علاج مرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)