Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) untersucht wurde. Die Daten der 24-monatigen offenen Verlängerungsstudie konzentrierten sich auf die Funktion der oberen Extremitäten und zeigten, dass Patienten, die nach einem Jahr Placebo mit Deramiocel begannen, im ersten Behandlungsjahr einen signifikant langsameren Rückgang der Funktion der oberen Extremitäten erlebten.
Die neuen Ergebnisse wurden auf dem Kongress der Weltmuskelgesellschaft 2026 vorgestellt. Die HOPE-3-Studie ist eine klinische Phase-3-Studie zur Bewertung von Deramiocel bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie. Insgesamt wurden 106 Patienten in den randomisierten, placebokontrollierten Teil der Studie aufgenommen. Patienten, die diesen Zeitraum abgeschlossen hatten, konnten die Behandlung mit Deramiocel in einer offenen Verlängerungsphase fortsetzen. Mehr erfahren: Was ist Deramiocel?
Der Abbau der oberen Extremitäten verlangsamte sich nach Beginn der Deramiocel-Therapie.
Eine der wichtigsten Erkenntnisse stammt von Patienten, die im ersten Jahr ein Placebo erhielten und dann auf Deramiocel umgestellt wurden.
Im ersten Jahr der Placebo-Behandlung erlebten diese Patienten einen durchschnittlichen Rückgang ihres PUL 2.0-Gesamtscores um 2,05 Punkte. Im darauffolgenden Jahr, nach Beginn der Deramiocel, verlangsamte sich ihr durchschnittlicher Rückgang auf 0,49 Punkte.
Gemäß Capricor entspricht dies einer Verringerung der Rate des Rückgangs der oberen Extremitätenfunktion um 76% im Vergleich zum Vorjahr der Patienten unter Placebo.
Die Funktion der oberen Extremitäten ist für Menschen mit Duchenne von besonderer Bedeutung, da sie eng mit der Unabhängigkeit und den Aktivitäten des täglichen Lebens verbunden ist.
Patienten, die von Anfang an Deramiocel erhalten
Die Studie verfolgte auch Patienten, die Deramiocel von Beginn der Studie an erhielten.
In dieser Gruppe sank der durchschnittliche PUL 2.0-Wert im ersten Jahr um 0,95 Punkte und im zweiten Jahr um 0,89 Punkte. Die ähnlichen Ergebnisse über die beiden Jahre hinweg lassen darauf schließen, dass sich der langsamere Rückgang auch im zweiten Behandlungsjahr fortsetzte.
Vergleich mit der Naturgeschichte
Im Alter von 24 Monaten wiesen beide Gruppen einen geringeren Rückgang der Oberarmfunktion auf als in den Modellen zur natürlichen Krankheitsentwicklung vorhergesagt.
Bei Patienten, die im ersten Jahr ein Placebo und im zweiten Jahr Deramiocel erhielten, wurde eine Veränderung von −3,76 Punkten beobachtet, verglichen mit einem vorhergesagten natürlichen Rückgang von −5,35 Punkten.
Bei Patienten, die in beiden Jahren Deramiocel erhielten, wurde eine Veränderung von −3,42 Punkten beobachtet, verglichen mit einem vorhergesagten Rückgang von −5,88 Punkten.
Allerdings merkte Capricor an, dass diese Vergleiche des natürlichen Krankheitsverlaufs lediglich deskriptiv seien und nicht auf einem Patientenabgleich oder statistischen Tests beruhten.
Was diese Ergebnisse bedeuten
Die Ergebnisse nach 24 Monaten liefern weitere Hinweise darauf, dass Deramiocel den Funktionsverlust der oberen Extremitäten bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie verlangsamen kann. Besonders hervorzuheben ist die Reduktion der Verschlechterungsrate durch 76% bei Patienten, die von Placebo auf Deramiocel umgestellt wurden.
Gleichzeitig war die offene Verlängerungsstudie weder für formale statistische Vergleiche nach 24 Monaten konzipiert noch ausreichend dimensioniert. Daher sollten die Ergebnisse unter Berücksichtigung der Einschränkungen des Studiendesigns interpretiert werden.
Capricor hat diese Daten im Rahmen einer wesentlichen Änderung seines Zulassungsantrags für Biologika (BLA) Deramiocel eingereicht. Der aktuelle PDUFA-Zieltermin für die Patentanmeldung FDA ist der 22. November 2026.
Mehr erfahren: Karte der Standorte klinischer Studien zur Duchenne-Krankheit
