El estudio clínico de fase 1/2 de dosis múltiples ascendentes (MAD) de ENTR-601-44, ELEVATE-44-201, fue autorizado por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) y el Comité de Ética de Investigación para el Ensayo Clínico de un Producto Medicinal en Investigación del Reino Unido. El estudio tiene como objetivo tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes que tienen una mutación confirmada en el gen DMD que es susceptible de omisión del exón 44.
¿Qué es el estudio clínico ELEVATE-44-201?
ELEVATE-44-201 es un estudio global, de dos partes, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de fase 1/2 que evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de ENTR-601-44 en pacientes ambulatorios con DMD que son susceptibles de omisión del exón 44.