Nippon Shinyaku anunció datos de eficacia y seguridad de una solicitud de 3,5 años basada en un estudio de extensión de etiqueta abierta que también incluyó el inicio de un ensayo clínico para brogidirsen (NS-089/NCNP-02).
Estos datos fueron presentados como un póster por el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría (NCNP, Kodaira City, Tokio; Presidente, Kazuyuki Nakagome) en el 30º Congreso Internacional Anual de la Sociedad Mundial del Músculo celebrado en Austria del 7 al 11 de octubre de 2025.
¿Qué es Brogidirsen?
Brogidirsen es un oligonucleótido antisentido codescubierto por Nippon Shinyaku y NCNP como terapia en investigación para pacientes con DMD con mutaciones del gen de la distrofina que son susceptibles de omisión del exón 44.
Los datos presentados se basan en el ensayo clínico iniciado por el investigador y realizado por el NCNP, y su estudio de extensión, realizado por el Nippon Shinyaku. Estos estudios evaluaron la eficacia y la seguridad en seis pacientes que recibieron brogidirsen por vía intravenosa semanal.
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Resultados de seguridad
Los resultados mostraron tendencias de alta eficiencia de omisión de exón y un alto nivel de expresión de distrofina en los músculos biopsiados en las semanas 25/26 y 99/100. Además, los participantes que mantuvieron la marcha tras la administración prolongada de brogidirsen mantuvieron su capacidad motora en la evaluación, incluida la Evaluación Ambulatoria North Star. Los resultados de la evaluación de seguridad no mostraron eventos adversos graves o severos relacionados con brogidirsen, ni eventos adversos relacionados con reacciones relacionadas con la infusión, como anafilaxia, ni interrupciones observadas debido a eventos adversos.
Los resultados sugieren el potencial de brogidirsen para retardar la progresión de la enfermedad en pacientes con DMD que son susceptibles de omisión del exón 44.
Este ensayo de extensión a largo plazo está en curso para investigar la eficacia y seguridad de la administración a largo plazo. Además, Nippon Shinyaku y su filial NS Pharma, Inc. están llevando a cabo un estudio global de fase II con brogidirsen.
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