Nippon Shinyaku ने एक ओपन-लेबल विस्तार अध्ययन के आधार पर 3.5-वर्षीय आवेदन से प्रभावकारिता और सुरक्षा डेटा की घोषणा की, जिसमें ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) के लिए नैदानिक परीक्षण की शुरुआत भी शामिल थी।
ये आंकड़े नेशनल सेंटर ऑफ न्यूरोलॉजी एंड साइकियाट्री (एनसीएनपी, कोडैरा सिटी, टोक्यो; अध्यक्ष, काजुयुकी नाकागोम) द्वारा 7 से 11 अक्टूबर, 2025 तक ऑस्ट्रिया में आयोजित वर्ल्ड मसल सोसाइटी की 30वीं वार्षिक अंतर्राष्ट्रीय कांग्रेस में एक पोस्टर के रूप में प्रस्तुत किए गए थे।
ब्रोगिडिर्सेन क्या है?
Brogidirsen एक एंटीसेन्स ऑलिगोन्युक्लियोटाइड है, जिसकी खोज Nippon Shinyaku और NCNP द्वारा संयुक्त रूप से की गई है। यह डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन वाले DMD रोगियों के लिए एक जांचात्मक चिकित्सा के रूप में है, जो एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए अनुकूल हैं।
प्रस्तुत आँकड़े एनसीएनपी द्वारा किए गए अन्वेषक-प्रारंभिक नैदानिक परीक्षण और 1टीपी45टी द्वारा किए गए इसके विस्तार अध्ययन पर आधारित हैं। इन अध्ययनों ने ब्रोगिडिरसेन का साप्ताहिक अंतःशिरा प्रशासन प्राप्त करने वाले 6 रोगियों में प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन किया।
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सुरक्षा परिणाम
परिणामों ने 25/26वें सप्ताह और 99/100वें सप्ताह में बायोप्सी की गई मांसपेशियों में उच्च एक्सॉन स्किपिंग दक्षता और डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति स्तर के रुझान दिखाए। इसके अलावा, लंबे समय तक ब्रोगिडिरसेन लेने के बाद भी चलने-फिरने में सक्षम रहने वाले प्रतिभागियों ने नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट सहित मूल्यांकन में अपनी मोटर कार्य क्षमता बनाए रखी। सुरक्षा मूल्यांकन परिणामों में ब्रोगिडिरसेन से संबंधित कोई गंभीर या गंभीर प्रतिकूल घटना, या एनाफिलेक्सिस जैसी इन्फ्यूजन-संबंधी प्रतिक्रियाओं से संबंधित कोई प्रतिकूल घटना, या प्रतिकूल घटनाओं के कारण दवा बंद करने की कोई घटना नहीं देखी गई।
परिणामों से पता चलता है कि ब्रोगिडिरसेन में डीएमडी के रोगियों में रोग की प्रगति को धीमा करने की क्षमता है, जो एक्सॉन 44 को छोड़ने के लिए उत्तरदायी हैं।
यह दीर्घकालिक विस्तार परीक्षण दीर्घकालिक प्रशासन की प्रभावकारिता और सुरक्षा की जाँच के लिए जारी है। इसके अलावा, Nippon Shinyaku और उसकी सहायक कंपनी NS Pharma, Inc. द्वारा ब्रोगिडिरसेन का एक वैश्विक चरण II अध्ययन किया जा रहा है।
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