A Entrada Therapeutics anunciou que um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC), conforme o protocolo do estudo, revisou todos os dados de segurança e farmacocinética disponíveis dos oito pacientes que completaram a administração da dose na Coorte 1 da fase duplo-cega, controlada por placebo e de doses múltiplas ascendentes (MAD) do estudo ELEVATE-44-201.
A recomendação de aumento da dose é um indicador de resultados positivos.
“Estamos satisfeitos que, após a revisão dos dados da Coorte 1 do nosso estudo ELEVATE-44-201, o Comitê Independente de Monitoramento de Dados apoie o início da administração da dose na Coorte 2, com um aumento para 12 mg/kg”, disse Natarajan Sethuraman, PhD, Presidente de Pesquisa e Desenvolvimento da Entrada Therapeutics. “Como todos os programas neuromusculares da Entrada utilizam o mesmo veículo de escape endossomal, estamos confiantes de que o avanço deste estudo reduz substancialmente os riscos de nossos programas clínicos e marca um ponto de inflexão clínico significativo para nossa empresa. Estabelecer que o ENTR-601-44 é seguro na dose de 6 mg/kg é um marco importante para o programa. Esperamos que os dados da nossa Coorte 1, com a dose de 6 mg/kg, mostrem uma produção de distrofina de dois dígitos quando divulgarmos os resultados no segundo trimestre. À medida que aumentarmos a dose para 12 mg/kg, acreditamos que alcançaremos a melhor restauração de distrofina da categoria com a divulgação dos dados da nossa Coorte 2 ainda este ano.”
O estudo ELEVATE-44-201 é um estudo global de Fase 1/2, dividido em duas partes, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avalia a segurança, a tolerabilidade e a eficácia do ENTR-601-44 em pacientes ambulatoriais com DMD que são elegíveis para o procedimento de exclusão do éxon 44. A empresa concluiu a administração da dose da fase de dose máxima assistida (MAD) do estudo para a Coorte 1, e os participantes passaram para a fase 2, de 6 doses, do estudo aberto. A empresa está no caminho certo para divulgar os dados da Coorte 1 (6 mg/kg) no segundo trimestre de 2026, os dados da Coorte 2 (12 mg/kg) até o final do ano e os dados da Coorte 3 (até 18 mg/kg) posteriormente. A empresa também pretende abrir uma coorte de expansão ainda este ano para aumentar o número de participantes tratados no estudo ELEVATE-44-201, uma vez que este estudo foi concebido para apoiar uma aprovação acelerada nos EUA. Em dezembro de 2025, a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) concedeu a designação de Doença Pediátrica Rara ao ENTR-601-44.
Saber mais: Próximas terapias de salto do Exon 44 para o tratamento da doença de Duchenne
Mutações e deleções passíveis de terapias de salto do exon 44 para distrofia muscular de Duchenne
Siga esta página >>> Todos os ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne
