Entrada Therapeutics gab bekannt, dass ein unabhängiges Datenüberwachungskomitee (DMC) gemäß Studienprotokoll alle verfügbaren Sicherheits- und PK-Daten der acht Patienten geprüft hat, die die Dosierung in Kohorte 1 des doppelblinden, placebokontrollierten Teils der Studie ELEVATE-44-201 mit mehrfacher aufsteigender Dosis (MAD) abgeschlossen haben.
Die Empfehlung zur Dosiserhöhung ist ein Indikator für positive Ergebnisse.
“Wir freuen uns, dass das unabhängige Datenüberwachungskomitee nach der Überprüfung der Daten der Kohorte 1 unserer ELEVATE-44-201-Studie die Einleitung der Dosierung in Kohorte 2 mit einer erhöhten Dosis von 12 mg/kg unterstützt”, sagte Natarajan Sethuraman, PhD, Präsident für Forschung und Entwicklung bei Entrada Therapeutics. “Da alle neuromuskulären Programme von Entrada auf demselben endosomalen Escape-Vehikel basieren, sind wir zuversichtlich, dass dieser Studienfortschritt das Risiko unserer klinischen Programme erheblich reduziert und einen bedeutenden klinischen Wendepunkt für unser Unternehmen darstellt.“. Der Nachweis der Sicherheit von ENTR-601-44 in einer Dosierung von 6 mg/kg stellt einen wichtigen Meilenstein für das Programm dar. Wir erwarten, dass unsere Daten der Kohorte 1 bei 6 mg/kg eine zweistellige Steigerung der Dystrophinproduktion zeigen werden, wenn wir die Daten im zweiten Quartal veröffentlichen. Mit der Dosissteigerung auf 12 mg/kg gehen wir davon aus, dass wir mit den Daten unserer Kohorte 2, die im Laufe dieses Jahres vorliegen werden, eine erstklassige Dystrophin-Wiederherstellung erreichen werden.”
ELEVATE-44-201 ist eine globale, zweiteilige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ENTR-601-44 bei ambulanten Patienten mit DMD, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind. Das Unternehmen hat die Dosierung im Rahmen der MAD-Studie für Kohorte 1 abgeschlossen, und die Studienteilnehmer sind in die offene Phase-2-Studie mit sechs Dosen übergegangen. Das Unternehmen ist auf Kurs, die Daten aus Kohorte 1 (6 mg/kg) im zweiten Quartal 2026, die Daten aus Kohorte 2 (12 mg/kg) bis Jahresende und die Daten aus Kohorte 3 (bis zu 18 mg/kg) im Anschluss zu veröffentlichen. Das Unternehmen beabsichtigt außerdem, im Laufe des Jahres eine Erweiterungskohorte zu eröffnen, um die Anzahl der in der ELEVATE-44-201-Studie behandelten Teilnehmer zu erhöhen, da diese Studie zur Unterstützung einer beschleunigten Zulassung in den USA konzipiert wurde. Im Dezember 2025 erteilte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (FDA) der ENTR-601-44-Studie den Status eines Arzneimittels für seltene pädiatrische Erkrankungen.
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