Компания Entrada Therapeutics объявила, что независимый комитет по мониторингу данных (DMC), в соответствии с протоколом исследования, рассмотрел все доступные данные по безопасности и фармакокинетике от восьми пациентов, завершивших дозирование в Когорте 1 двойного слепого плацебо-контролируемого этапа исследования ELEVATE-44-201 с многократным повышением дозы (MAD).
Рекомендация по увеличению дозы является показателем положительных результатов.
“Мы рады, что после рассмотрения данных первой когорты нашего исследования ELEVATE-44-201 независимый Комитет по мониторингу данных поддержал начало дозирования во второй когорте с увеличенной дозой 12 мг/кг”, — сказал Натараджан Сетхураман, доктор философии, президент по исследованиям и разработкам в рамках исследования Entrada Therapeutics. “Поскольку во всех нейромышечных программах Entrada используется один и тот же механизм выхода из эндосом, мы уверены, что продвижение этого исследования существенно снижает риски для наших клинических программ и знаменует собой важный поворотный момент в клинической практике нашей компании». Установление безопасности препарата ENTR-601-44 в дозе 6 мг/кг является важным этапом для программы. Мы ожидаем, что данные первой когорты при дозе 6 мг/кг покажут двузначное увеличение выработки дистрофина, когда мы опубликуем результаты во втором квартале. По мере увеличения дозы до 12 мг/кг мы считаем, что достигнем наилучшего в своем классе восстановления дистрофина, что будет подтверждено результатами второй когорты в конце этого года.”
ELEVATE-44-201 — это глобальное, двухэтапное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 1/2, оценивающее безопасность, переносимость и эффективность ENTR-601-44 у амбулаторных пациентов с ДМД, у которых возможно пропускание экзона 44. Компания завершила дозирование препарата в рамках фазы 1 исследования MAD, и участники перешли к открытой фазе 2 исследования с 6 дозами. Компания планирует опубликовать данные по когорте 1 (6 мг/кг) во втором квартале 2026 года, данные по когорте 2 (12 мг/кг) — к концу года, а данные по когорте 3 (до 18 мг/кг) — позже. Компания также намерена открыть дополнительную группу участников позже в этом году, чтобы увеличить число пациентов, получающих лечение в исследовании ELEVATE-44-201, поскольку это исследование разработано для ускоренного одобрения в США. В декабре 2025 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату ENTR-601-44 статус препарата, применяемого при редких педиатрических заболеваниях.
Узнать больше: Предстоящие методы лечения миодистрофии Дюшенна с пропуском экзона 44
Мутации и делеции, поддающиеся терапии пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
