Entrada Therapeutics anunció que un Comité de Monitoreo de Datos (DMC) independiente, según el protocolo del estudio, revisó todos los datos de seguridad y farmacocinética disponibles de los ocho pacientes que completaron la dosificación en la Cohorte 1 de la parte de dosis ascendente múltiple (MAD) doble ciego controlada con placebo de ELEVATE-44-201.
La recomendación de aumento de dosis es un indicador de resultados positivos
“Nos complace que, después de revisar los datos de la cohorte 1 de nuestro estudio ELEVATE-44-201, el Comité de Monitoreo de Datos independiente respalde el inicio de la dosificación de la cohorte 2 con una dosis mayor de 12 mg/kg”, afirmó Natarajan Sethuraman, PhD, presidente de Investigación y Desarrollo en Entrada Therapeutics. “Dado que todos los programas neuromusculares de Entrada aprovechan el mismo vehículo de escape endosómico, confiamos en que la progresión de este estudio reduce sustancialmente el riesgo de nuestros programas clínicos y marca un punto de inflexión clínico significativo para nuestra empresa. Establecer que ENTR-601-44 es seguro a 6 mg/kg es un hito claro para el programa. Esperamos que nuestros datos de la cohorte 1 a 6 mg/kg muestren una producción de distrofina de dos dígitos cuando los publiquemos en el segundo trimestre. A medida que aumentemos la dosis a 12 mg/kg, creemos que lograremos una recuperación de distrofina excepcional con la publicación de los datos de la cohorte 2 a finales de este año.”
ELEVATE-44-201 es un estudio global, de dos partes, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de fase 1/2 que evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de ENTR-601-44 en pacientes ambulatorios con DMD que son susceptibles de omisión del exón 44. La Compañía completó la dosificación de la fase MAD del estudio para la Cohorte 1, y los participantes han pasado a la fase 2 abierta de 6 dosis. La Compañía está en camino de informar los datos de la Cohorte 1 (6 mg/kg) en el segundo trimestre de 2026, los de la Cohorte 2 (12 mg/kg) para finales de año y los de la Cohorte 3 (hasta 18 mg/kg) posteriormente. La Compañía también tiene la intención de abrir una cohorte de expansión más adelante en el año para aumentar el número de participantes tratados en el estudio ELEVATE-44-201, ya que este estudio ha sido diseñado para respaldar una aprobación acelerada en los EE. UU. En diciembre de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) otorgó la designación de enfermedad pediátrica rara a ENTR-601-44.
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