Entrada Therapeutics anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos suspendeu a suspensão clínica do ENTR-601-44 e forneceu autorização para iniciar o ELEVATE-44-102, um estudo clínico de dose ascendente múltipla (MAD) de Fase 1b do ENTR-601-44 para o tratamento potencial da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes adultos com uma mutação confirmada no gene DMD passível de salto do exon 44. [Leia mais: Próximas terapias de salto do Exon 44]
O programa global ELEVATE-44, que inclui o estudo ELEVATE-44-102 nos EUA e ELEVATE-44-201 fora dos EUA, cobrirá uma ampla população de pacientes com DMD e dará suporte à avaliação do ENTR-601-44 em pacientes com doença inicial e avançada. [Leia mais: O que é salto de exon?]
Entrada Therapeutics anuncia a remoção da retenção clínica do FDA no ENTR-601-44
- Recebe autorização FDA para iniciar ELEVATE-44-102, um estudo clínico de Fase 1b de dose múltipla ascendente de ENTR-601-44 em adultos que vivem com distrofia muscular de Duchenne.
- A Follows recebeu recentemente autorização da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido para o ELEVATE-44-201.
- Expande o programa clínico global ELEVATE-44 para incluir pacientes pediátricos, adultos, ambulatoriais e não ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne.
A empresa planeja iniciar a matrícula no estudo no primeiro semestre de 2026, o que permitiria uma transição tranquila para um OLE.
Saber mais: Possíveis novas terapias genéticas futuras para a distrofia muscular de Duchenne
