Entrada Therapeutics gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die klinische Sperre für ENTR-601-44 aufgehoben und die Genehmigung zur Einleitung von ELEVATE-44-102 erteilt hat, einer klinischen Phase-1b-Studie mit aufsteigender Mehrfachdosis (MAD) von ENTR-601-44 zur potenziellen Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei erwachsenen Patienten mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen, die zum Überspringen von Exon 44 anfällig ist. [Weiterlesen: Kommende Exon 44 Skipping-Therapien]
Das globale ELEVATE-44-Programm, das die ELEVATE-44-102-Studie in den USA und ELEVATE-44-201 außerhalb der USA umfasst, wird eine breite Patientenpopulation mit DMD abdecken und die Bewertung von ENTR-601-44 bei Patienten mit früher und fortgeschrittener Erkrankung unterstützen. [Weiterlesen: Was ist Exon-Skipping?]
Entrada Therapeutics gibt Aufhebung der klinischen Sperre für ENTR-601-44 bekannt
- Erhält die FDA-Genehmigung zur Einleitung von ELEVATE-44-102, einer klinischen Phase-1b-Studie mit aufsteigender Mehrfachdosis von ENTR-601-44 bei Erwachsenen mit Duchenne-Muskeldystrophie.
- Folgt der kürzlich erhaltenen Zulassung ELEVATE-44-201 durch die Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency im Vereinigten Königreich.
- Erweitert das globale klinische ELEVATE-44-Programm auf pädiatrische, erwachsene, ambulante und nicht gehfähige Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie.
Das Unternehmen plant, im ersten Halbjahr 2026 mit der Studieneinschreibung zu beginnen, was einen nahtlosen Übergang in ein OLE ermöglichen würde.
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