Avidity Biosciences, Inc. 是一家致力于开发一种名为抗体寡核苷酸偶联物 (AOCsTM) 的新型 RNA 治疗方法的生物制药公司，今天报告了其进展和 2025 年改变游戏规则的计划。
这些重要的预期里程碑包括完成三个潜在的注册项目、为患有可通过外显子44跳跃治疗的杜氏肌营养不良症 (DMD44) 突变的患者提交 delpacibart zotadirsen (del-zota) 的生物制品许可申请 (BLA)、为 DMD44、1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 和面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 的几种产品上市做好准备，并建立一个完全整合的国际业务，以支持精准心脏病学和神经肌肉疾病领域不断扩大的 AOC 管线。
