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Del-Zota SAFARI44 चरण 3 परीक्षण: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक नया एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन
प्रेस प्रकाशनी
Del-Zota का क्लिनिकल परीक्षण अमेरिका में डीएमडी म्यूटेशन वाले प्रतिभागियों पर शुरू हुआ, जो एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए अनुकूल हैं
प्रेस प्रकाशनी
Avidity Biosciences ने जांच चिकित्सा del-zota (एक्सॉन 44 स्किपिंग) के लिए अमेरिकी प्रबंधित पहुंच कार्यक्रम (MAP) की घोषणा की
प्रेस प्रकाशनी
Avidity Biosciences ने DMD44 में del-zota के लिए US FDA के साथ सकारात्मक प्री-BLA बैठक की घोषणा की, जिसका सबमिशन 2026 की पहली तिमाही में करने की योजना है।
संपादकीय
Avidity Biosciences से Del-Zota DMD RNA थेरेपी रोग की प्रगति को उलट देती है
प्रेस प्रकाशनी
FDA ने Avidity Biosciences' डेलपेसिबार्ट ज़ोटाडिरसन (del-zota) को एक्सॉन की अनुमति देने वाले उत्परिवर्तन वाले व्यक्तियों में DMD के उपचार के लिए एक सफल थेरेपी के रूप में नामित किया है...
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डीएमडी के लिए उपयोग किए जाने वाले Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
कैन एकिनसी
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21 अगस्त, 2026
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आरजीएक्स-202 ड्यूशेन जीन थेरेपी से एनएसएए में सुधार और माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति देखी गई है — लेकिन महत्वपूर्ण बायोमार्कर डेटा अभी भी अनुपलब्ध है।
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