Avidity Biosciences 宣布了其在美国针对符合条件的、患有适合外显子 44 跳跃 (DMD44) 的杜氏肌营养不良症突变患者的试验性疗法 delpacibart zotadirsen (del-zota) 的管理准入计划 (MAP)。.
“我们深知DMD44患者群体面临着巨大的需求，因为目前尚无获批的针对该疾病的外显子跳跃疗法，而del-zota基于我们临床研究中前所未有的数据，展现出巨大的潜力，”Avidity总裁兼首席执行官Sarah Boyce表示。“我们很高兴启动这项快速审批程序，以便能够以合规的方式尽快为符合条件的患者提供del-zota。”
根据 FDA 授权的治疗方案，Avidity 将通过参与的医疗机构为符合条件的 DMD44 患者（男孩和男性）提供 del-zota 治疗。预计将于年底开始招募，参与 EXPLORE44-OLE 研究的患者在完成两年治疗后可以选择转入 MAP 研究。.
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在2025年10月举行的BLA预审会议上，Avidity与FDA就del-zota的BLA申请达成一致，计划于2026年提交申请以寻求加速审批。一旦FDA获得批准并上市，各方将过渡到商业化药物供应。.
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