Avidity Biosciences公司宣布启动临床试验[NCT07250737]，旨在通过其管理准入计划，为符合条件的、被诊断患有DMD突变且适合进行44号外显子跳跃疗法的患者提供delpacibart zotadirsen（AOC 1044）药物。>> 阅读更多： Avidity Biosciences 宣布其在研疗法 del-zota（外显子 44 跳跃）在美国启动管理准入计划 (MAP)。
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Del-Zota 外显子 44 跳跃疗法是什么？
Del-zota 旨在将磷酸二酰胺吗啉寡聚体 (PMO) 输送到骨骼肌和心脏组织，以特异性地跳过肌营养不良蛋白基因的第 44 个外显子，从而使患有可进行第 44 个外显子跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD44) 患者能够产生肌营养不良蛋白。
阅读更多: 杜氏肌营养不良症可通过外显子 44 跳跃疗法治疗的突变和缺失
Del-Zota 第一阶段参与标准
符合纳入标准的人员必须满足相关条件才能参与本研究。如果某人患有其他疾病或正在接受可能妨碍其接受外显子跳跃疗法的治疗，则可能无法参与。完整的纳入和排除标准可通过点击此研究链接查看—— NCT07250737 –。
如何参与 Del-Zota 临床试验
要参与 Del-Zota 外显子 44 跳跃临床试验，您可以使用以下联系信息。. 了解更多: 如何参加杜氏肌营养不良症 (DMD) 临床试验？
姓名Clinigen客户服务
电话号码: 1 877 768 4303
电子邮件: [email protected]
阅读更多: 杜氏肌营养不良症临床试验（所有研究列表）
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