Solid Biosciences, une société spécialisée dans les sciences de la vie qui développe des médicaments génétiques de précision pour les maladies neuromusculaires et cardiaques, a annoncé aujourd'hui des données initiales positives issues de l'essai de phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE évaluant SGT-003, un produit candidat de thérapie génique de nouvelle génération destiné au traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne). Les données intermédiaires de biopsie à 90 jours rapportées chez les trois premiers participants ont montré une expression moyenne de microdystrophine de 110%, telle que mesurée par Western blot, et des améliorations de plusieurs biomarqueurs qui sont des indicateurs de la santé et de la résilience musculaires.
Données cliniques du candidat à la thérapie génique de la maladie de Duchenne SGT-003
- L'expression moyenne de microdystrophine de 110% (N = 3) et les améliorations significatives observées dans plusieurs biomarqueurs supplémentaires de la santé musculaire soutiennent le potentiel de SGT-003 en tant que candidat à la thérapie génique de la dystrophie musculaire de Duchenne de nouvelle génération et de premier ordre.
- Des signes précoces encourageants d’un bénéfice cardiaque potentiel ont été observés.
- Le SGT-003 a été bien toléré chez les 6 participants traités au 11 février 2025, sans aucun événement indésirable grave observé.
- Le recrutement des participants se poursuit, le 7e participant ayant été dosé le 17 février 2025 ; la société prévoit de doser environ 20 participants au total d'ici le quatrième trimestre 2025.
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