Elixirgen Therapeutics ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन mRNA थेरेपी EXG-7001 के विकास और संभावित वैश्विक व्यावसायीकरण के लिए Nippon Shinyaku के साथ एक रणनीतिक विकल्प समझौते की घोषणा की है।.
समझौते के तहत, Elixirgen EXG-7001 के नैदानिक विकास का नेतृत्व करना जारी रखेगी, जबकि Nippon Shinyaku विकास गतिविधियों के लिए वित्तीय सहायता प्रदान करेगी और उसे विश्वव्यापी व्यावसायीकरण के अनन्य अधिकार प्राप्त हो सकते हैं। यदि इस विकल्प का प्रयोग किया जाता है और इस चिकित्सा को संयुक्त राज्य अमेरिका में नियामक स्वीकृति मिल जाती है, तो Nippon Shinyaku की पूर्ण स्वामित्व वाली सहायक कंपनी NS Pharma, Inc. EXG-7001 का व्यावसायीकरण करेगी।.
ड्यूशेन चिकित्सा में एक नई दिशा
वर्तमान में स्वीकृत जीन थेरेपी और एक्सॉन स्किपिंग उपचारों के विपरीत, जो डिस्ट्रोफिन के छोटे या आंतरिक रूप से खंडित संस्करण उत्पन्न करते हैं, EXG-7001 को पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन mRNA को वितरित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। अधिक जानकारी के लिए: और पढ़ें: बॉबकैट mRNA क्या है?
Elixirgen के सीईओ अकी को के अनुसार, वर्तमान चिकित्सीय दृष्टिकोण अभी भी एक महत्वपूर्ण अधूरी आवश्यकता को पूरा नहीं करते हैं क्योंकि वे केवल डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के अपूर्ण संस्करणों को ही बहाल करते हैं।.
“"अपने डिजाइन के अनुसार, EXG-7001 में पूर्ण लंबाई वाले, संपूर्ण डिस्ट्रोफिन प्रोटीन को पहुंचाने की क्षमता है, जो DMD रोगियों में उनके आनुवंशिक उत्परिवर्तन की परवाह किए बिना अनुपस्थित होता है।"”
उत्परिवर्तन पर निर्भर न रहने वाला यह दृष्टिकोण ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित व्यक्तियों की एक बहुत बड़ी आबादी को संभावित रूप से लाभ पहुंचा सकता है।.
डिस्ट्रोफिन की पूरी लंबाई क्यों महत्वपूर्ण है?
लक्ष्य संपूर्ण प्रोटीन को बहाल करना है।
डिस्ट्रोफिन मानव शरीर में पाए जाने वाले सबसे बड़े प्रोटीनों में से एक है और संकुचन के दौरान मांसपेशियों के रेशों की रक्षा करने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है।.
मौजूदा अधिकांश चिकित्सीय रणनीतियाँ—जिनमें माइक्रोडिस्ट्रोफिन जीन थेरेपी और एक्सॉन स्किपिंग दवाएँ शामिल हैं—वर्तमान वितरण प्रणालियों की तकनीकी सीमाओं के कारण केवल डिस्ट्रोफिन के संक्षिप्त रूप ही उत्पन्न करती हैं। और पढ़ें: डिस्ट्रोफिन जीन क्या है?
पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन उपचारों का उद्देश्य संपूर्ण प्रोटीन को बहाल करना है, जो स्वस्थ मांसपेशी कोशिकाओं में स्वाभाविक रूप से पाए जाने वाले डिस्ट्रोफिन के समान होता है।. शोधकर्ताओं का मानना है कि इस रणनीति में मांसपेशियों को अधिक संपूर्ण सुरक्षा प्रदान करने और संभवतः दीर्घकालिक नैदानिक परिणामों में सुधार करने की क्षमता है, हालांकि इसकी पुष्टि अभी भी मानव नैदानिक परीक्षणों में की जानी बाकी है।.
पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन अनुसंधान में तीव्र प्रगति
हाल के वर्षों में पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन पुनर्स्थापन में रुचि में काफी तेजी आई है।. mRNA प्रौद्योगिकियों, नवीन वितरण प्लेटफार्मों और अन्य अगली पीढ़ी के चिकित्सीय दृष्टिकोणों में हुई प्रगति उन रणनीतियों को तेजी से संभव बना रही है जिन्हें कभी तकनीकी रूप से असंभव माना जाता था।.
कई जैव प्रौद्योगिकी कंपनियां अब संपूर्ण डिस्ट्रोफिन का उत्पादन करने में सक्षम उपचारों में निवेश कर रही हैं, जो कि ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के मूल कारण को दूर करने के लिए डिज़ाइन किए गए उपचारों की ओर एक व्यापक बदलाव को दर्शाता है, न कि केवल लापता प्रोटीन के एक हिस्से को बदलने के लिए।.
हालांकि EXG-7001 अभी भी पूर्व-नैदानिक चरण में है, यह पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति को प्राप्त करने पर केंद्रित नवीन कार्यक्रमों की बढ़ती संख्या में से एक का प्रतिनिधित्व करता है, एक ऐसा क्षेत्र जिसे कई शोधकर्ता ड्यूशेन चिकित्सा में सबसे आशाजनक क्षेत्रों में से एक मानते हैं।.
EXG-7001 अभी भी पूर्व-नैदानिक विकास के चरण में है।
EXG-7001 का मूल्यांकन वर्तमान में पूर्व-नैदानिक अध्ययनों में किया जा रहा है। मानव नैदानिक परीक्षणों में प्रवेश करने और अंततः नियामक अनुमोदन प्राप्त करने से पहले इस चिकित्सा पद्धति पर अतिरिक्त शोध की आवश्यकता होगी।.
Elixirgen Therapeutics और Nippon Shinyaku के बीच सहयोग से वित्तीय सहायता और विकास संबंधी विशेषज्ञता दोनों प्राप्त होती हैं, जिससे इस आशाजनक कार्यक्रम की प्रगति में तेजी आ सकती है।. और अधिक जानें: डीएमडी उपचार में mRNA अध्ययन
आगे देख रहा
जैसे-जैसे ड्यूशेन रोग पर शोध आगे बढ़ रहा है, पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन का उत्पादन करने में सक्षम उपचार वैज्ञानिकों, चिकित्सकों, रोगियों और निवेशकों सभी का ध्यान आकर्षित कर रहे हैं।.
हालांकि अभी भी कई महत्वपूर्ण चुनौतियां बाकी हैं, लेकिन पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन प्रौद्योगिकियों के बढ़ते समर्थन से पता चलता है कि यह क्षेत्र तेजी से पारंपरिक दृष्टिकोणों से आगे बढ़ रहा है। यदि सफल हो, तो EXG-7001 जैसी थेरेपी ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित व्यक्तियों के लिए अधिक व्यापक उपचार विकल्पों की दिशा में एक बड़ा कदम साबित हो सकती हैं।.
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