Компания Elixirgen Therapeutics объявила о заключении стратегического опционного соглашения с компанией Nippon Shinyaku на разработку и потенциальную глобальную коммерциализацию EXG-7001, экспериментальной терапии на основе полноразмерной мРНК дистрофина для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
В соответствии с соглашением, компания Elixirgen продолжит руководить клинической разработкой EXG-7001, в то время как компания Nippon Shinyaku будет предоставлять финансирование для мероприятий по разработке и может получить эксклюзивные права на коммерциализацию препарата по всему миру. Если опцион будет реализован и терапия получит разрешение регулирующих органов в Соединенных Штатах, компания NS Pharma, Inc., являющаяся дочерней компанией Nippon Shinyaku, будет заниматься коммерциализацией EXG-7001.
Новое направление в терапии мышечной дистрофии Дюшенна
В отличие от одобренных в настоящее время методов генной терапии и методов пропуска экзонов, которые приводят к образованию укороченных или внутренне усеченных версий дистрофина, EXG-7001 разработан для доставки полноразмерной мРНК дистрофина. Для получения дополнительной информации: Подробнее: Что такое мРНК Bobcat?
По словам генерального директора Elixirgen Аки Ко, существующие терапевтические подходы по-прежнему оставляют значительную неудовлетворенную потребность, поскольку они восстанавливают только неполные версии белка дистрофина.
“По своей конструкции EXG-7001 потенциально способен доставлять полноразмерный, полноценный белок дистрофина, которого не хватает пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна, независимо от их генетической мутации”.”
Такой подход, не зависящий от мутаций, потенциально может принести пользу гораздо более широкому кругу людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна.
Почему важен полноразмерный дистрофин
Цель состоит в том, чтобы восстановить весь белок.
Дистрофин — один из самых крупных белков в организме человека, играющий важнейшую роль в защите мышечных волокон во время сокращения.
Большинство существующих терапевтических стратегий, включая генную терапию микродистрофином и препараты, пропускающие экзоны, приводят к образованию лишь укороченных форм дистрофина из-за технических огранижений современных систем доставки. Подробнее: Что такое ген дистрофина?
Цель терапии, направленной на восстановление полноценного дистрофина, заключается в восстановлении этого белка в полном объеме, максимально приближенном к естественному дистрофину, содержащемуся в здоровых мышечных клетках. Исследователи полагают, что эта стратегия потенциально может обеспечить более полную защиту мышц и, возможно, улучшить долгосрочные клинические результаты, хотя это еще необходимо подтвердить в клинических испытаниях на людях.
Быстрый прогресс в полномасштабных исследованиях дистрофина
В последние годы значительно возрос интерес к восстановлению полноразмерного дистрофина. Достижения в области мРНК-технологий, новые платформы доставки и другие терапевтические подходы следующего поколения делают стратегии, которые когда-то считались технически невозможными, все более осуществимыми.
В настоящее время несколько биотехнологических компаний инвестируют в разработку методов лечения, способных производить полноценный дистрофин, что отражает более широкую тенденцию к созданию методов лечения, направленных на устранение первопричины мышечной дистрофии Дюшенна, а не на замену лишь части недостающего белка.
Хотя EXG-7001 все еще находится на доклинической стадии, он представляет собой одну из растущего числа инновационных программ, направленных на достижение полноразмерной экспрессии дистрофина, области, которую многие исследователи считают одним из наиболее перспективных направлений в терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
Препарат EXG-7001 продолжает доклинические исследования.
В настоящее время препарат EXG-7001 проходит доклинические исследования. Для перехода к клиническим испытаниям на людях и, в конечном итоге, для получения разрешения регулирующих органов потребуются дополнительные исследования.
Сотрудничество между Elixirgen Therapeutics и Nippon Shinyaku обеспечивает как финансовую поддержку, так и экспертные знания в области разработки, что может ускорить продвижение этой многообещающей программы. Узнать больше: Исследования мРНК в лечении МДД
Взгляд в будущее
По мере развития исследований болезни Дюшенна, методы лечения, способные производить полноразмерный дистрофин, привлекают все большее внимание ученых, врачей, пациентов и инвесторов.
Несмотря на множество нерешенных важных проблем, растущая популярность технологий, использующих полноразмерный дистрофин, демонстрирует, что эта область быстро выходит за рамки традиционных подходов. В случае успеха такие методы лечения, как EXG-7001, могут стать важным шагом на пути к более комплексным вариантам лечения для людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
