Bobcat mRNA работает иначе, чем механизмы пропуска экзонов или AAV-микродистрофии. Этот метод следующего поколения может привести к недорогим препаратам для мышечной дистрофии Дюшенна.
Многие методы терапии с пропуском экзонов или генной терапии, такие как Elevidys, одобренный FDA для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, беспокоят пациентов своими непомерными ценами.
По имеющимся данным, лекарства, разработанные с использованием метода Bobcat mRNA, будут иметь более разумную цену.
Оглавление
Что такое мРНК Bobcat?
Bobcat mRNA — это запатентованная технология линейной мРНК, которая позволяет производить высококачественную мРНК, кодирующую крупные белки (более 13 кб), высокоэффективным и экономически выгодным способом. Его доставляет липидная наночастица (ЛНЧ). Компания Elixirgen Therapeutics впервые изучает, как мРНК Bobcat может использоваться с дистрофином, который является крупнейшим известным человеческим геном.

Надежна ли технология мРНК Bobcat?
Компания заявляет, что не обнаружила никаких проблем с безопасностью, связанных с инъекцией Bobcat mRNA-DMD в ходе доклинических исследований на животных.
При оценке безопасности мРНК bobcat по сравнению с альтернативными методами следует учитывать несколько важных аспектов. Поскольку мРНК не является вирусом, она освобождена от стандартов биологической безопасности, которым должен соответствовать метод AAV как при производстве, так и при введении. Примечательно, что мРНК можно повторно дозировать, в отличие от AAV. Из-за проблем с иммунным ответом терапии на основе AAV часто нельзя дозировать более одного раза.
Может ли мРНК Bobcat улучшить мышечную силу?
Компания провела исследование на мутантных мышах, мышиной модели DMD, и обнаружила функциональные улучшения мышечной силы. Исследовательская компания Elixirgen утверждает, что она показала улучшения в мышцах предплечья при еженедельных дозах mRNA-DMD. Она также утверждает, что однократная инъекция mRNA-DMD в мышцы предплечья может восстановить мышечную силу у мутантных мышей.
Эти исследования показывают, что возможно доставить мРНК, которая кодирует полноразмерный дистрофин для мышечной терапии в определенных областях и в конечном итоге по всему телу. Как локальные, так и системные подходы с полноразмерным дистрофином могут быть полезными для лечения пациентов с МДД, которые могут ходить, и тех, кто не может.
Преимущества мРНК Bobcat
Текущие методы лечения, включая препараты, пропускающие экзоны, и AAV-микродистрофин, стали новаторскими для пациентов с МДД. Однако сохраняется значительная потребность в разработке терапевтических средств, которые могут более эффективно предотвращать или лечить симптомы, ослабляющие мышцы.
Дистрофин — это белок, вызывающий МДД. Поэтому лечение, восстанавливающее весь белок, теоретически должно восстановить правильную функцию.
Ученые также знают, что полноразмерный дистрофин более стабилен и имеет более длительный срок службы, чем укороченная версия. Примечательно, что пропуск экзона будет нацелен только на небольшой процент популяции пациентов.
Лечение, разработанное с использованием технологии мРНК Bobcat и использующее полноразмерную версию, может использовать любой человек, независимо от конкретной мутации.
[…] Что такое Bobcat mRNA? Как Bobcat mRNA работает при мышечной дистрофии Дюшенна? […]