¿Qué es el ARNm de Bobcat? ¿Cómo funciona el ARNm de Bobcat para la distrofia muscular de Duchenne?

Aki Ko, director ejecutivo de Elixirgen Therapeutics, explicó cómo la nueva tecnología de ARNm de Bobcat podría restaurar la función muscular en pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Los ensayos clínicos y las nuevas investigaciones podrían ofrecer esperanza a los pacientes con DMD.

El ARNm de Bobcat funciona de manera diferente a los mecanismos de omisión de exón o microdistrofia AAV. Este método de última generación podría conducir a medicamentos de bajo costo para la distrofia muscular de Duchenne.

Muchas terapias de salto de exón o terapias génicas, como la Elevidys, aprobada por la FDA para el tratamiento de la enfermedad muscular de Duchenne, preocupan a los pacientes por sus precios exorbitantes.

Según los informes, los medicamentos desarrollados utilizando el método de ARNm de Bobcat tendrán un precio más razonable.

¿Qué es el ARNm de Bobcat?

Bobcat mRNA es una tecnología patentada de ARNm lineal que produce ARNm de alta calidad que codifica proteínas grandes (más de 13 kb) de una manera altamente eficiente y rentable. Una nanopartícula lipídica (LNP) lo transporta. Elixirgen Therapeutics está investigando primero cómo se puede utilizar el ARNm de Bobcat con la distrofina, que es el gen humano más grande conocido.

ARNm de Bobcat para la distrofia muscular de Duchenne

¿Es confiable la tecnología de ARNm de Bobcat?

La empresa afirma que no observó ningún problema de seguridad asociado con la inyección de ARNm-DMD de Bobcat en estudios preclínicos con animales.

Al evaluar la seguridad del ARNm de bobcat en comparación con métodos alternativos, hay algunos aspectos cruciales a tener en cuenta. Dado que el ARNm no es un virus, está exento de las normas de bioseguridad que un método AAV debería cumplir tanto en su fabricación como en su administración. Cabe destacar que el ARNm se puede redosificar, a diferencia del AAV. Debido a las preocupaciones sobre la respuesta inmunitaria, las terapias basadas en AAV a menudo no se pueden dosificar más de una vez.

¿Puede el ARNm de Bobcat mejorar la fuerza muscular?

La empresa realizó un estudio en ratones mutantes, un modelo murino para la DMD, y encontró mejoras funcionales en la fuerza muscular. La empresa de investigación Elixirgen afirma que mostró mejoras en los músculos del antebrazo con dosis semanales de ARNm-DMD. También afirma que una sola inyección de ARNm-DMD en los músculos del antebrazo puede restaurar la fuerza muscular en ratones mutantes.

Estos estudios muestran que podría ser posible administrar un ARNm que codifique la distrofina de longitud completa para la terapia muscular en áreas específicas y, eventualmente, en todo el cuerpo. Los enfoques locales y sistémicos para la distrofina de longitud completa podrían ser tratamientos útiles para los pacientes con DMD que pueden caminar y para los que no pueden.

Ventajas del ARNm de Bobcat

Los tratamientos actuales, incluidos los fármacos que omiten exones y la microdistrofina AAV, han sido innovadores para los pacientes con DMD. Sin embargo, sigue existiendo una necesidad importante de desarrollar terapias que puedan prevenir o tratar de manera más eficaz los síntomas debilitantes de los músculos.

La distrofina es una proteína que causa la DMD. Por lo tanto, un tratamiento que restaure toda la proteína debería, en teoría, restablecer la función adecuada.

Los científicos también saben que la distrofina de longitud completa es más estable y tiene una vida útil más larga que la versión acortada. Cabe destacar que la omisión de exón solo afectaría a un pequeño porcentaje de la población de pacientes.

Un tratamiento desarrollado con la tecnología de ARNm de Bobcat y que utiliza la versión completa podría ser utilizado por cualquier persona, independientemente de la mutación exacta que tenga.

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